FDAは新しいリポソームアントラサイクリンアナマイシン希少疾病用医薬品の指定を許可しました：軟部組織肉腫の治療！

Moleculin Biotechは、耐性の高い腫瘍を治療するための一連の腫瘍治療薬候補の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。 最近、同社は、米国食品医薬品局（FDA）が軟部組織肉腫（STS）の治療のためにアナマイシン希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与したことを発表しました。 以前、FDAは、再発性または難治性の急性AMLの治療のために、希少疾病用医薬品指定（ODD）およびファストトラック指定（FTD）をアナマイシンに付与していました。

Moleculinは最近、FDAがAnnamycin GG＃39;の新薬研究アプリケーション（IND）を承認したことを発表しました。これにより、Moleculinは、ファーストライン後に肺に移行したSTS患者を対象に米国でフェーズ1b / 2臨床試験を開始できます。処理。 臨床試験の基本原則には、2020年6月22〜24日に開催された米国癌学会（AACR）年次総会のデータ、および2020年10月21日に発表された独立研究所のデータを含む最近の動物データが含まれます。肺におけるアナマイシンの蓄積は、STSの主要な一次化学療法薬であるドキソルビシンの6〜34倍であること。 さらに、臨床データは、アナマイシンの使用には心毒性がなく、多剤耐性のメカニズムを克服する能力があることを示しています。 これらは両方とも、通常、STSのアントラサイクリン（ドキソルビシンを含む）に対する治療上の制限があります。 要約すると、これらの要因は、アナマイシンがSTS肺転移患者の深刻な満たされていないニーズを解決するのに役立つ重要な治療法である可能性があることを示しています。

モレキュリンの会長兼最高経営責任者であるウォルター・クレンプは、次のように述べています。 この薬は以前、再発または難治性の急性骨髄性白血病の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。 これは、パイプラインの幅広さがGG＃39;複数のショットの機会GG＃39;を提供し、株主価値を創造するための複数の機会を提供することを引き続き示していると信じています。"

アンナマイシンの分子構造（写真提供：chemdrug）

アントラサイクリンは新世代のアントラサイクリン（アントラサイクリン）であり、心毒性がほとんどなく、多剤耐性を回避することができます。 AML細胞株でより強力な効果があり、標準治療が失敗した患者の治療で効果を示しています。 。 現在、アナマイシンは再発性または難治性のAML患者の治療のために開発されています。

50年以上の間、アントラサイクリンはAML治療の選択肢の基礎でした。 それらは、シタラビンと呼ばれる別の化学療法薬と組み合わされます。 この組み合わせはしばしばGGquot;7+3誘導療法GGquot;と呼ばれ、その目的は骨髄移植を成功させるために十分な寛解を誘導することです。 現在、ほとんどのAML患者にとって実行可能な唯一の長期的な選択肢は骨髄移植であり、これはかなりの数の患者で成功しています。 ただし、骨髄移植の資格を得るには、患者は最初に導入療法で成功する必要があります。 残念ながら、現在の導入療法は約20にしか効果がありません% 患者の。

ドキソルビシン（ドキソルビシン）は、急性白血病患者の導入療法に使用される主要なアントラサイクリン薬の1つです。 報告によると、GG＃39の年間売上高は7億米ドルを超えています。 承認されたアントラサイクリン（ドキソルビシンなど）は非常に重要で成功していますが、それらはすべて心毒性があり、心臓の損傷を引き起こし、用量を制限する可能性があります。 さらに、治療された腫瘍細胞は、通常、いわゆるGG quot;多剤耐性GGquot;を介して、一次アントラサイクリンに対する耐性を持っているか、または発症します。 現在のアントラサイクリンを排除し、治療の有効性を制限します。 したがって、大多数の患者にとって、まだ効果的な治療法はなく、ほとんどの患者はすぐに白血病で死亡します。

アナマイシンには、この点で完全に画期的な薬になる機会があります。 この薬は、心毒性を排除し、現在承認されているアントラサイクリンの頻繁な敗北を回避するように設計された、アントラサイクリンのユニークな新世代リポソーム製剤（文献ではGG quot; L-Annamycin"としても知られています）です。 薬剤耐性メカニズム。 心毒性をテストするための動物モデルでは、アナマイシンは非心毒性であることが証明されました。 白血病に焦点を当てたヒトの臨床試験では、この薬はドキソルビシン（導入療法に使用される主要な一次アントラセン）よりも用量制限毒性を示しました。 環状薬物の1つ）は通常、はるかに少ない毒性を経験します。

以前、アナマイシンは、再発または難治性の一次導入療法の患者を治療するための白血病に焦点を当てた2つの臨床試験を含む、6つの臨床試験と114人の患者でテストされました。 これらの研究では、心毒性はほとんどまたはまったく報告されていません。 。 現在、アナマイシンは、米国とヨーロッパでAMLの治療のための第I / II相試験を受けています。