全米医薬品局（NMPA）は、クラス初の- in -クラス最高の消化管間質性腫瘍を標的とした薬剤アバプリチニブの2つの適応症の申請を承認します

2020年4月23日、Keystone Pharmaceutical（Suzhou）Co.、Ltd.（以下、 & quot; Keystone Pharmaceutical & quot;と呼ばれる、香港証券取引所コード：2616）は、全米医薬品局（NMPA）が消化管を受け入れたことを発表しました間質腫瘍（GIST）血小板-由来の成長因子受容体を運ぶエクソン18変異（PDGFRA D842V変異を含む）の手術不能切除のための、2つの適応症をカバーする、精度の高い-標的薬物avapritinibの新薬マーケティングアプリケーションアルファ（PDGFRA）または転移性GISTの成人患者、および4つの-非-ラインの外科的または転移性GISTの成人患者。アバプリチニブは、パートナーのBlueprint Medicinesが開発した、開発中のKITおよびPDGFRA遺伝子変異に対する強力で選択性の高い経口阻害剤です。これはまた、CSMPファーマシューティカルズによってNMPAによって承認された最初の新薬リストアプリケーションでもあり、会社 & ＃39;の商業的変革における重要なステップを示しています。

毎年中国で新し​​く診断されたGIST患者の約 1-1。5/100、000 （14、000-21、000）[周Yanbing。消化管間質腫瘍の診断と治療の現状[J]。 Chinese Journal of General Surgery、2017、032（007）： 549-552。]、GIST患者の約90％がKITまたはPDGFRA遺伝子変異に関連しています。今年1月、FDAは、外科的に切除または転移できないGISTエクソン18変異を持つ成人患者の治療への使用を承認し、PDGFRAエクソン18変異の正確な治療のために米国で最初かつ唯一の市場となった。標的薬。

CStone Pharmaceuticalsの会長兼CEOであるJiang Ningjun博士は次のように述べています。すぐにできるようになりたいと願っています。この種の-クラス初の-クラスの精密標的薬物を、大中華圏の高度なGIST患者にもたらします。会社 & ＃39;の商業変革のペースが加速し続けているため、今後数か月以内に、CStone Pharmaceuticalsは複数の適応症のための中国の新薬アプリケーションで多くの重要な製品を提供する予定です。 & quot;

北京大学がん病院の副学部長、消化器科部長、中国のアバプリチニブの主任研究者であるシェンリン教授は次のように述べています。 2}}行の処理。非常に優れた抗腫瘍活性を示し、安全で忍容性が高い。既存の治療を受けている患者の利益は非常に限られているため、これら2種類のGIST患者には、満たされていない治療ニーズがあります。臨床医として、私たちはアバプリチニブができるだけ早く承認され、高度なGIST患者の新しい治療選択肢になることを期待しています。 & quot;

2019年11月、CTOS年次総会は、PDGFRAエクソン18変異および第4系列のGISTを受けている患者のアバプリチニブに関するNAVIGATORフェーズI臨床試験の結果を発表しました。 2018年11月16日のデータは次のとおりです。

1. PDGFRAエクソン18変異を有する43人の患者と4番目の-線治療を行う111人の患者に、アバプリチニブ300 mgまたは400 mgの初回用量を1日1回投与し、その有効性を評価できます。

2. Among patients with PDGFRA exon 18 mutation, ORR was 86% (1 patient to be confirmed), median duration of remission (DOR) was not reached

3. 4番目の-ラインのGIST患者のうち、ORRは22％（1人の患者が確認される）に達し、DORの中央値は10.2か月でした。

CStone Pharmaceuticalsが実施した中国のフェーズI / IIブリッジング研究の予備データは、中国の高度GIST患者の安全性および薬物動態特性がNAVIGATORのグローバルな研究データと一致しており、忍容性が高いことを示しています。

CStone Pharmaceuticalsの最高医療責任者であるYang Jianxin博士は次のように述べています： & quot;現在、中国での高度なGISTの治療は主にチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の逐次使用です。効果は非常に小さいです。一方、中国の4番目の-ラインのGIST患者は、複数の薬剤耐性変異や効果的な承認された治療法の欠如など、複数の困難に直面しています。中国でのアバプリチニブの現在のブリッジング試験のデータがNAVIGATORグローバル試験の結果と一致していることをとても嬉しく思います。革新的な治療を必要としているより高度なGIST患者にとっての早期の利益を楽しみにしています。 & quot;

CStone PharmaceuticalsはBlueprint Medicinesとの独占的協力と認可に達し、大中華圏でアバプリチニブを含む多くの医薬品の独占的な開発と商品化の認可を取得しました。 Blueprint Medicinesは、世界の他の地域で関連する医薬品を開発および商品化する権利を留保します。

アバプリチニブについて

Avapritinib is a KIT and PDGFRA mutant kinase inhibitor that is under investigation, potent and highly selective. It is a type 1 kinase conformational inhibitor used in the treatment of GIST and can directly bind to the active kinase conformation of KIT and PDGFRA mutations leading to downstream signaling activation. Avapritinib has confirmed the inhibitory effect of KIT and PDGFRA mutations in GIST. At present, the main drug resistance mechanism of the approved treatment in Greater China is caused by the activation loop mutation. Avapritinib suppresses mutations at this site, resulting in strong clinical activity.

Blueprint Medicinesは、アバプリチニブのより幅広い臨床プログラムの開発を進めています。これには、複数の-ライン療法のGISTや、高度な不活性および喫煙の全身性肥満細胞症（SM）が含まれます。

アバプリチニブは、PDGFRAエクソン18変異（PDGFRA D842V変異を含む）を保有する非外科的切除または転移性GISTを持つ成人患者の治療のために、製品名AYVAKITTMで米国FDAによって承認されたキナーゼ阻害剤です。

アバプリチニブは、その他の適応症の治療について米国FDAによって承認されておらず、TFDA、NMPA、またはその他の適応症についての地域の保健規制当局によって承認されていません。