FDAは週に15の孤児薬を発行します

この1週間、米国FDAは、肝臓癌、胃癌、胆管癌を治療するための多くの薬物を含む15の孤児薬資格を一呼吸で発行しました。

がんを治す

これらの15の薬剤のうち、5は癌治療に使用され、3分の1を占める。中でも、TC BioPharmによってもたらされる細胞療法TCB002は、血液癌治療のための唯一の薬剤である。これは、拡張されたCD3陽性ガンマデルタT細胞に対する「同種異系」の「すぐに使用できる」細胞療法である。急性骨髄性白血病を治療するための臨床試験に入りました。

残りの4つの癌療法は固形腫瘍を治療し、そのうちアストラゼネカのPD-L1阻害剤Imfinzi(durvalumab)およびCTLA-4阻害剤トレメリムマブは肝細胞癌の孤児薬物資格である。シリディの皮下PD-L1抗体envafolimabは、胆道癌を標的とする孤児薬の対象となる。台湾ハオディン社のOBI-999は、Globo-H抗原に対する抗体共役薬であり、その孤児薬の資格は胃癌を標的としている。

遺伝子治療

また、AAV9遺伝子ベクターを使用して正常なGALNS遺伝子を患者に導入してIVAムコ多糖化症を治療することを目的としたエステブ・ファーマシューティカルズのようないくつかの遺伝子治療も見てきました。バクサルタによる別の治療法は、血友病B型を治療するためにAAV8ベクターを有する患者に移されたFIXパドヴァをコードする遺伝子である。

アーバント科学は、レンチウイルスベクターを用いた治療法です。鎌状赤血球貧血を治療するために、患者自身のCD34陽性細胞にγ-globinをコードする遺伝子を導入する。もう一つの同様の治療法は、CD34陽性細胞を使用するオーチャードセラピューティクスから来ています。違いは、X染色体結合慢性肉芽腫症を治療するためにgp91phox遺伝子を移すということです。

その他の希少疾患

遺伝子治療で治療できるがんや希少疾患に加えて、他の希少疾患にも新しい治療法が開発される可能性があります。ウールジー・ファースディルは、筋萎縮性側索硬化症の治療に期待されるROCK阻害剤です。OncoArendi治療薬のOATD-01は、サルコイドーシスの治療に使用することが期待される革新的なCHIT-1阻害剤です。リバゼ(ルスパテルセプト)は赤血球成熟剤であり、孤児薬の資格によって標的となる疾患は骨髄線維症である。

孤児薬の対象となるこれらの薬物の中には、抗感染薬もあります。その中でも、ドヌオ医薬のTNP 2092は人工関節感染の資格を取得した。以前, それはまた、抗感染製品として FDA によって修飾されています。.F2Gのオロロフィムは、ロメントスポラ/セドスポリウムおよび侵襲性アスペルギルス症の感染に対してそれぞれ2つの孤児薬の資格を取得した。