米国FDAはPalynziqラベルの更新を承認します：最大用量が60mgに増加しました！

BioMarinは、深刻で生命を脅かす希少および超希少な遺伝性疾患の患者を治療するための革新的な治療法の開発と商品化を専門とする世界的なバイオテクノロジー企業です。最近、同社は、米国食品医薬品局（FDA）が補足的な生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）を承認したことを発表しました。これにより、Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射でフェニルケトン尿症（PKU）の成人患者を治療できるようになります。 60mgまで。以前は、薬の最大許容用量は40mgでした。第III相PRISM試験では、患者の19％がPalynziq治療に適切に反応するために60mgの用量を必要としました。

Palynziqラベルの拡張には、次のものが含まれます。（1）長期有効性データが追加され、フェニルアラニン（Phe）が3年間継続的に減少したことが証明されました。 （2）6年間のデータは、さらに優れた安全性を裏付けています。 Palynziq GG＃39;の薬剤ラベルが更新されました：Palynziqに対する患者GG＃39;の耐性と食事性タンパク質摂取量を考慮して、個々の維持量は血中Phe制御を達成することができます（血中Phe濃度は以下です600μmol/ L）。

Palynziqは、ペグ化された組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）です。これは、体がPheを分解するのを助けることによって、PKUの根本的な原因を標的とする最初で唯一のPKU酵素補充療法です。米国では、Palynziqは2018年5月にFDAによって承認されました。現在の管理下で血中Phe濃度が600μmol/ Lを超えるPKUの成人患者に使用して、血中Phe濃度を下げることが示されています。

Palynziqは、BioMarin GG＃39; PKUの治療に承認された2番目の薬剤です。同社は最近、PKU遺伝子治療BMN307グローバルフィアレスフェーズ1/2試験が最初の参加者に薬物治療を与えたことを発表しました。これは、会社GG＃39の3番目のPKU治療になる可能性があります。 BMN307は、米国ではファストトラックステータス（FTD）を、米国と欧州連合では希少疾病用医薬品ステータス（ODD）を取得しています。

この長期的なラベルデータの更新は、3年間の非盲検延長試験の有効性データに基づいています。この研究では、Palynziq治療を2年以上受けた86患者のうち、2年の時点で患者の3分の2（66％）の血中Pheレベルが360μmol/ L以下であることが示されました。 American Society for Medical Genetics and Genomics（ACMG）は、ガイドラインでPheターゲットを推奨しており、患者の50％の血中Pheレベルは120μmol/ L以下です。少なくとも3年間治療された77人の患者のうち、58人（75％）、51人（66％）、37人（48％）の血中Pheレベルは3年の時点で600、360、120μmol以下でした。 / L。 6年以上のフォローアップを伴う他の安全性データは、Palynziq GG＃39;の以前の安全性データと一致しており、用量とは何の関係もありません。

Biomarinの会長兼CEOであるJean-JacquesBienaiméは次のように述べています。「BioMarinは、FDAがPKU患者に追加の投与オプションを提供することの重要性を認識したことを嬉しく思います。ヨーロッパのラベルに沿って、Palynziqは現在米国で最大60mgを使用しています。バイオマリン私たちは、PKUグループに意味のある新しい治療オプションを提供することに取り組んでいます。 15年以上の研究開発に基づいて、最初の2つのPKU療法を開始しました。今後も患者さんの性に対するPKU療法の有効性と安全性の理解に努めていきます。"

PKUは、出生時に現れるまれな遺伝性疾患であり、脳にさまざまな累積毒性作用を及ぼします。さまざまなタンパク質に含まれるアミノ酸であるフェニルアラニン（Phe）を分解できないのが特徴です。 。治療せずに放置すると、高レベルのPheは脳に有毒であり、深刻な神経学的および神経精神医学的問題を引き起こし、人々の思考、感情、行動に影響を及ぼし、うつ病、不安、行動障害を引き起こす可能性があります。生活の質。これらの症状の重症度のため、多くの国では、知的障害やその他の合併症を避けるために、赤ちゃんが早期に診断および治療されることを確認するために出生時にスクリーニングされます。 PKU患者は、ほとんどの食品に存在するPheの摂取を避けるために、挑戦的で制限的な毎日の医療食品や配合食品の順守を含む、生涯にわたる管理を必要としています。