ファイザーは週に1回長時間作用型薬剤ソマトロゴンフェーズ3臨床的成功：治療の負担を大幅に軽減します！

ファイザーとOPKOヘルスは最近、成長ホルモン欠乏症（GHD）の子供たちの治療のために、毎週長時間作用するヒト成長ホルモンソマトロゴンを評価する第3相臨床試験C0311002の肯定的なトップライン結果を共同で発表しました。この研究は、3歳から18歳までのGHDの子供を対象に実施され、その結果、ソマトロゴンの毎週の注射は、ヒト成長ホルモンのジェノトロピン（ソマトロピン）の1日1回の注射と比較して治療の負担を改善するという主要エンドポイントに到達したことが示されました。 ）。

小児期のGHDは、下垂体から分泌される成長ホルモンの不足によって引き起こされる深刻でまれな病気です。 GHDの子供は、低身長であるだけでなく、代謝異常、心理社会的課題、認知障害、および生活の質の低下も抱えています。何十年もの間、GHDの標準治療は、成長と代謝効果を改善するために1日1回hGHを皮下注射することでした。介護者や患者にとって、毎日の注射の治療負担は高く、コンプライアンスの低下につながり、全体的な治療効果を低下させる可能性があります。

ソマトロゴンは、ヒト成長ホルモンの天然配列を含む新しい分子実体であり、ヒト絨毛性ゴナドトロピン（hCG）β鎖C末端ペプチド（CTP）のN末端に1コピー、C末端に2コピーを含みます。 、CTPは分子の半減期を延ばすことができます。米国および欧州連合では、somatrogonは、GHDの小児および成人の治療のために希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与されています。

2014年、ファイザーとOPKOは、GHD治療用のソマトロゴンを開発および商品化するための世界的な合意に署名しました。合意によると、OPKOは臨床プロジェクトの実施に責任があり、ファイザーは製品の登録と商品化に責任があります。両当事者は、必要に応じて、子供と大人のための他の適応症の可能性を評価します。

C0311002は、3〜18歳のGHDの小児を対象に、ソマトロゴンによる治療の負担を週1回および1日1回評価する、3段階のランダム化多施設非盲検クロスオーバー試験です。合計87人のランダム化および治療を受けた患者がこのクロスオーバー試験に含まれました（43人が1次[Genotropin-somatrogon]にランダム化、44人が2次[somatrogon-Genotropin]にランダム化）。主な目標は、すべてのソマトロゴンを評価することです。毎週の注射計画とジェノトロピンの1日1回の注射計画との間の治療負担は、各12週間の治療計画後の平均全体的な生命干渉合計スコアの差によって評価されました。

トップラインの結果は、12週間の治療後、1日1回のジェノトロピン治療（24.13ポイント）と比較して、毎週のソマトロゴン治療は平均全体的な生命障害の合計スコア（8.63ポイント）を改善し、治療の差は-15.49（95 ％CI：-19.71、-11.27; p<>

2つの治療期間中に重篤な有害事象（SAE）はありませんでした。 1人の被験者は、治療中に重篤でない有害事象（TEAE）を経験した後、ソマトロゴンの服用を中止しました。治療群間のTEAEの発生率は同等であり、すべての有害事象の重症度は軽度から中等度です。

ファイザーのグローバル製品開発部門である希少疾患のチーフデベロップメントオフィサーであるブレンダクーパーストーン医学博士は、次のように述べています。ほぼ40年間、GHD患者とその親族は、毎日の成長ホルモン注射の負担に耐えてきました。私たちは、GHDコミュニティに長期にわたる毎週の治療オプションを提供することにより、現在の標準治療の改善に取り組んでいます。"