米国FDAはALK-001（C20-D3-ビタミンA）画期的治療薬の認証を付与しました！

Alkeus Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）がALK-001（C20-D3-ビタミンA）にスターガルト病&＃39; s病（STGD）の治療のための画期的治療薬指定（BTD）を付与したと発表しました。 。 ALK-001がスターガード&＃39; s病のBTD治療のために承認された唯一の薬であることは言及する価値があります。 現在、スターガード&＃39; s病の承認された治療法はありません。 以前、FDAはALK-001希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与していました。

BTDは、重篤または生命を脅かす疾患の治療のための新薬の開発とレビューを加速することを目的としたFDAの新薬レビューチャネルであり、既存の治療薬と比較して、病気の状態を大幅に改善します。 BTDで取得した医薬品は、研究開発中にFDAの上級職員を含むより緊密なガイダンスを受けることができ、患者に新しい治療オプションを最短時間で提供できるように、レビュー中にローリングレビューと潜在的な優先審査を受ける資格があります。

ALK-001（C20-D3-ビタミンA）は、さまざまな網膜変性疾患の治療に使用される化学修飾ビタミンAです。 薬は1日1回服用され、臨床データは、ALK-001が正常な視覚循環を維持しながらスターガード病の進行を安全に遅らせることができることを示しています。

Stargard &＃39; s疾患は進行性の遺伝性網膜変性疾患であり、不可逆的な視力喪失と失明を引き起こす可能性があります。 これはまれで深刻な病気です。 症状は通常、小児期または青年期に始まります。 この病気と診断されたほとんどすべての患者は法的に盲目になります。

FDAは、第2相二重盲検無作為化プラセボ対照臨床試験のデータのレビューに基づいてALK-001BTDを付与しました。 この試験および他の進行中の研究からのデータは、今年後半に発表される予定です。

Starger &＃39; s病に加えて、乾燥加齢性黄斑変性症（AMD）の患者を治療するためのALK-001の臨床試験も進行中です。 米国では、AMDは予防不可能な失​​明の最大の原因です。

AlkeusPharmaceuticalsのCEOであるLeonideSaad博士は、次のように述べています。 私たちの第2相臨床試験の結果は、スターガード&＃39; s病の治療のためのALK-001の規制当局への提出です。 そして、承認は強力な基盤を提供します。 ALK-001をできるだけ早く患者さんに届けられるように、FDAやその他の規制当局と協力することを楽しみにしています。"