米国FDAは、強力なノルエピネフリン再取り込み阻害剤AXS-12の画期的な薬剤指定を承認しました。

Axsome Therapeuticsは、中枢神経系（CNS）疾患の治療のための革新的な治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品会社です。最近、同社は、米国食品医薬品局（FDA）が、脱力発作を伴うナルコレプシー（ナルコレプシー）患者の治療のためのAXS-12（レボキセチン）画期的な薬剤指定（BTD）を許可したことを発表しました。

ナルコレプシー（ナルコレプシー）は、日中の過度の眠気（EDS）とカタプレキシーを特徴とする深刻な衰弱性神経疾患で、後者は強い感情によって引き起こされる筋肉緊張の突然の喪失です。病気は不治の病気です。時間の経過とともに、病気の負担は患者の健康に大きな影響を与えます。

AXS-12（レボキセチン）は、ナルコレプシーの治療のための第III相臨床開発段階に入りつつある、新しい経口選択性の高い強力なノルエピネフリン再取り込み阻害薬です。 AXS-12は、ノルエピネフリンの活動を調節し、覚醒を促進し、筋緊張を維持し、認知能力を高めることができます。以前、FDAは、AXS-12がナルコレプシーを治療するためのオーファンドラッグ指定（ODD）も認めていました。

レボキセチンは、ヨーロッパおよび40か国以上で広範な安全性の実績があり、これらの国でうつ病の治療に承認されています。ナルコレプシーにおけるAXS-12の役割は、臨床前および予備的な臨床結果によって裏付けられ、AXS-12が視床下部（オレキシン）欠損マウスのナルコレプシーを大幅に減少させることを示しています。非盲検パイロット試験では、AXS-12は、ナルコレプシー患者の日中の眠気を有意に改善し、脱力発作を軽減しました。

BTDは、2012年にFDAによって作成された新薬レビューチャネルです。これは、深刻または生命にかかわる疾患の治療の開発とレビューを加速することを目的としており、その薬が1つ以上の新薬に含まれているという予備的な臨床的証拠があります。臨床的に重要なエンドポイントを大幅に改善しました。 BTDで得られた医薬品は、開発中にFDAの高官を含むより詳細なガイダンスを受け取ることができ、患者に新しい治療オプションを最短時間で提供できるようにします。

FDAは、フェーズII CONCERT研究の肯定的な結果に基づいてAXS-12 BTDを承認しました。これは、無作為化された二重盲検プラセボ対照クロスオーバー多施設アメリカ人試験です。この試験では、脱力発作を伴うナルコレプシーと診断された21人の患者をAXS-12またはプラセボで2週間治療し、その後、1週間の漸減とウォッシュアウト期間後に交差治療を行いました。

結果は、AXS-12が主要エンドポイントに到達したことを示しました：プラセボと比較して、2週間の治療期間中の脱力発作の週平均数（全体の治療効果）は、ベースラインよりも有意に低かった（p< 0.001）、="" 2週間の治療期間の終了1週間あたりの脱力発作の平均回数は、ベースラインよりも有意に少なかった（p=""><><>

アクサムCEOのHerriot Tabuteau医師は、次のように述べています。GG引用; FDAは、AXS-12にナルコレプシーカタプレキシーの治療のための画期的な薬剤指定を付与しました。患者集団は、現在利用可能な治療オプションと比較して、有意義な利点と大幅な改善をもたらします。ナルコレプシーの治療のために以前にオーファンドラッグの指定を受けていたAXS-12の急速な臨床の進歩に興奮しています。"

現在、AxsomeはFDAから3つの画期的な医薬品資格を取得しています。他の2つは、重度のうつ病の治療用のAXS-05とアルツハイマーGG＃39病の治療用のAXS-05です。これらの資格は、治療が困難な中枢神経系疾患、革新的な臨床開発方法、およびその結果としての分化した広範な後期中枢神経系パイプラインの患者のための潜在的に人生を変える薬の開発へのAxsome GG＃39;の取り組みを反映しています。

AXS-05は、デキストロメトルファンとブプロピオンで構成され、Axsome GG＃39の代謝阻害テクノロジーを使用しています。 AXS-05のデキストロメトルファンコンポーネントは、非競合的なN-メチル-D-アスパラギン酸（NMDA）受容体拮抗薬であり、グルタミン酸受容体モジュレーターとしても知られています。これは、新しい作用機序であり、現在の作用とは異なります。うつ病の利用可能な治療法。 AXS-05のデキストロメトルファン成分はまた、シグマ-1受容体アゴニスト、ニコチン性アセチルコリン受容体アンタゴニスト、セロトニンおよびノルエピネフリン輸送体阻害剤です。 AXS-05のブプロピオン成分は、デキストロメトルファンの生物学的利用能を高めることができます。それはノルエピネフリンとドーパミンの再取り込み阻害剤であり、ニコチン性アセチルコリン受容体拮抗薬です。 AXS-05は30以上の米国および国際特許を取得しており、保護期間は2034年までです。