TransConヒト成長ホルモンが米国とEUの希少薬物の資格を取得

アセンディスファーマは4月に 15、 2020 米国食品医薬品局（FDA）が成長ホルモン欠乏症（GHD）を治療するためにTransConヒト成長ホルモン（lonapegsomatropin）オーファンドラッグの指定を許可したことを発表しました。

TransCon Human Growth Hormoneは、成長ホルモンの長期作用型プロドラッグで、毎週GHD治療薬として開発されました。 TransConヒト成長ホルモンは、同じ成長ホルモン分子を放出することにより、毎日のヒト成長ホルモン治療と同じ作用機序を維持します。現在、米国またはヨーロッパの市場では承認された長時間作用型成長ホルモン療法はありません。 TransCon Human Growth Hormoneは、10月のヨーロッパにおけるGHDの治療について、欧州委員会（EC）によって認定されました 2019。

FDAがオーファンドラッグとして承認した薬物とは、影響を受けるまれな疾患や状態を安全、効果的に治療、診断、または予防でき、影響を受けるのは 200、000人の米国市民であり、承認された製品よりも安全または効果的である可能性があります。希少薬物の指定は、医薬品開発者に一定の利益とインセンティブを提供します。これには、市場承認日から7年間の米国市場独占期間、FDAのユーザー手数料の免除、臨床研究に対する税額控除が含まれます。希少薬物の指定を許可しても、承認と商品化をサポートするための適切でよく管理された研究を通じて薬物の安全性と有効性を判断するためのFDAの規制要件は変わりません。 0010010 nbsp;