米国FDAがVivet/ファイザーVTX-801ファーストトラック資格を付与:ウィルソン病の治療

臨床段階のバイオテクノロジー企業であるファイザーとVivetセラピューティクスは最近、米国食品医薬品局(FDA)がウィルソン病(WD)の治療のためにVivetの遺伝子治療VTX-801ファーストトラック資格(FTD)を付与したと発表しました。).以前は、VTX-801は米国FDAとEU EMAによって孤児薬指定(ODD)を与えられました。WDは、肝心変性とも呼ばれ、銅代謝の常染色体劣性障害である。この疾患は、肝臓や他の組織が銅レベルを調節する能力を低下させる稀な遺伝性疾患である。それは重度の肝臓の損傷を引き起こす可能性, 神経学的症状, 潜在的な死.

ファーストトラック資格(FTD)は、主要分野における深刻な満たされていない医療ニーズに対処するために、深刻な疾患の医薬品開発と迅速な見直しを加速することを目指しています。開発中の医薬品の迅速な資格を取得することは、製薬会社が研究開発段階でより頻繁にFDAと対話できることを意味します。マーケティングアプリケーションを提出した後、関連する基準を満たしている場合は、承認の迅速化と優先審査の対象となります。さらに、ローリングレビューの対象となります。

VTX-801は、ウィルソン病の成人の治療のための単一静脈内注入の安全性、耐用性および薬理活性を決定するために、第1/2のゲートウェイ試験(NCT04537377)で評価される新しいタイプの研究遺伝子治療です。ファイザーはVivetと協力して、第1/2相臨床試験にVTX-801を提供しています。

ファイザーの希少疾患研究部門のシニアバイスプレジデント兼最高科学責任者であるセン・チェンは、「FDAがVTX-801ファストトラックの地位を付与するという決定は、この壊滅的な病気に対処するための新しい治療オプションの緊急の必要性を強調しています。この病気は致命的な場合があります。この重要な開発プロジェクトに関して、Vivetと協力して大変うれしく思います。成功すれば、ウィルソン病患者の生活に大きな影響を与えると考えています。

イェール大学医学部の主任研究員であるマイケル・シルスキー博士は、「この重要な臨床試験に参加できることを光栄に思います。VTX-801が正常に開発された場合、 単一の静脈内注射後に回復できる真に革新的な薬剤になる可能性を秘めています。銅代謝は、ウィルソン病患者の重要な満たされていない医療ニーズに対処します。

ウィルソン病(WD)は、ATP7Bタンパク質をコードする遺伝子の突然変異によって引き起こされる稀な遺伝性疾患であり、肝臓および他の組織が銅レベルを調節する能力を低下させ、重度の肝臓損傷、神経学的症状、および潜在的な死につながる。K-Fリング(カイザー・フライシャーリング、すなわち角膜色素環)は、ウィルソン病の最も重要な特徴であり、患者の95〜98%に見られ、そのほとんどは双眼である。

VTX-801は、組換えアデノ関連ウイルス(rAAV)に基づく新しいタイプの遺伝子治療ベクターの研究です。小型化ATP7Bトランスジーンコード化タンパク質の提供を目指す。この機能性タンパク質は、銅の恒常性を回復し、肝臓病理学を逆転させ、ウィルソン病マウスモデルの脳内の銅蓄積を減少させることが証明されています。VTX-801のrAAV血清型は、ヒト肝細胞をトランスデュートする傾向に基づいて選択された。

GATEWAY試験(NCT04537377)は、バックグラウンドWD治療の前後にウィルソン病の成人におけるVTX-801の単一の静脈内注入の安全性を評価するために設計された、非無作為化、オープンラベルフェーズ1/2臨床試験であり、WD治療が撤回され、耐用性および薬理学的活性を有する。

試験は、米国とヨーロッパの6つの主要な臨床センターで行われ、ウィルソン病の成人患者最大16人が登録される予定です。患者は、投与前観察期間に参加し、予防ステロイドレジメンを受け取る。試験の主なエンドポイントは、52週間の単一の静脈内注入後のVTX-801の安全性および耐容性を評価することです。他のエンドポイントには、無料の血清銅および血清セルロプラスミン活性を含む疾患関連バイオマーカーの変化、および放射能の変化、銅関連パラメータの変化およびVTX-801回答者の状態が含まれる。