米国FDAは、局所JAK阻害剤オプゼラクリームのための優先レビューを付与しました

Incyteは最近、米国食品医薬品局(FDA)がオプゼラ(ルキソリチニブ、1.5%クリーム)補助新薬申請(sNDA)を受け入れ、優先レビューを与えられたことを発表しました:薬物は非ステロイド性、抗炎症剤、白斑(白斑)の治療のための局所JAK阻害剤です>FDAは、sNDAの「処方薬使用料法(PDUFA)」の目標日を2022年4月18日に指定しました。今年の10月、欧州医薬品庁(EMA)はオプゼラのマーケティング承認申請(MAA)を受け入れ、正式な審査プロセスを開始しました:大人と青年(年齢>12歳)が顔の関与で非セグメント白斑を治療するために使用されます。

承認された場合, ルキソリチニブクリームは、白斑の再色素沈着を治療するために使用される最初の唯一の薬になります.白斑は、皮膚の脱色によって特徴付けられる慢性自己免疫疾患であり、これは色素産生細胞、メラノサイトの喪失によって引き起こされる皮膚疾患であり、美しさに影響を与えることが多い。白斑は世界人口の約0.5%~2.0%に影響を及ぼします。現在、白斑の治療のために米国FDAまたはEU EMAによって承認された薬物療法はありません。この病気はどの年齢でも起こり得るが、白斑を持つ多くの人々は20歳より前に初期症状を経験する。

ルキソリチニブクリームは、選択的ヤヌスキナーゼ1およびヤヌスキナーゼ2(JAK1/JAK2)阻害剤ルキソリチニブのIncyteの特許取得済み製剤であり、局所適用用に設計されている。インサイトはルキソリチニブクリームを開発し、商品化する世界的権利を有する。現在、ルキソリチニブクリームは、第3相臨床開発中である:(1)軽度から中等度のアトピー性皮膚炎(TRuE-ADプロジェクト)の治療のため。(2)青年および成人における白斑の治療(TRuE-Vプロジェクト)

2021年9月、米国FDAはオプゼラ(ルキソリチニブクリーム)を短期および非持続慢性治療に承認した。局所処方療法を受けることは、病気を適切にコントロールできなかったか、またはこれらの治療法が望ましくないとき、および非免疫妥協軽度から中等度のアトピー性皮膚炎(AD)青年(年齢≥12歳)および成人患者である。

オプゼラは、米国FDAによって承認された最初で唯一の局所JAK阻害剤であることを言及する価値があります。研究は、JAK-STAT経路の調節不全が、かゆみ、炎症、皮膚バリア機能障害などのADの主要な特徴につながることを示しています。第3相臨床試験では、オプゼラ治療はADに関連する皮膚の炎症およびかゆみを有意に減少させた。また、かゆみを減らすことは、AD患者の主要な疾患関連および生活の質の結果を改善する可能性があります。

白斑の治療のためのルキソリチニブクリームの規制適用は、主要なフェーズ3 TRuE-V臨床試験プロジェクトの結果に基づいています。データは、プロジェクトの2つのフェーズ3臨床試験が主要および主要な二次的エンドポイントに達したことを示した:24週間の治療の後、賦形剤クリーム治療群と比較して、ルキソリチニブクリーム治療群の顔および全身皮膚病変が回復した色は有意に改善した。このプロジェクトでは、24週間のルキソリチニブクリームに対する臨床的に有意な部位反応は報告されず、全体的な安全性は良好である。

インサイトのエグゼクティブバイスプレジデント兼欧州ゼネラルマネージャーのジョナサン・ディキンソンは、「EMAがルキソリチニブクリームMAAを受け入れたことは、白斑患者のグループにとって重要なマイルストーンです。彼らにとって、日常生活は通常大きな影響を受けており、治療の選択肢は現在限られています。.私たちは、患者コミュニティの意見に耳を傾け、満たされていないニーズを満たし、この困難な病気をよりよく管理するための医療提供者をサポートする方法を理解することにコミットしています。我々は、この新しい潜在的な治療は、資格のある患者をもたらす改善するために規制当局と協力することを楽しみにしています。

ルキソリチニブは、インサイトの経口薬ジャカフィの有効な医薬品成分です。薬物は、米国で3適応症のために承認されています: (1) 不十分なまたは不寛容な応答を有する多性貧症(PV)の成人患者の治療;(2) 骨髄線維症(MF)を有する中期および高リスクの成人患者の治療、原発MF、ポストPV MF、ポスト必須血小板血腫MFを含む。(3)ステロイド難治性急性移植片対宿主病(GVHD)患者の治療。その中で、3番目の適応症は2019年5月にFDAによって承認され、この適応症の治療のために承認された最初の薬物であった。ジャカフィは米国のIncyteによって販売され、ノバルティスは米国外の市場でジャカヴィブランドの名前で販売されています。

現在、コンサートでは、重水素化学技術であるCTP-543で修飾されたルキソリチニブ分子も開発中です。第II相臨床試験では、円形脱毛症の治療に強い有効性を示している。円形脱毛症は、部分的または完全な脱毛を引き起こす自己免疫疾患です。ルキソリチニブの重水素化学修飾は、ヒトの薬物動態を変えることができ、それによって円形脱毛症の治療薬としての使用を強化する。米国では、FDAは脱毛症の治療のためのCTP-543ファーストトラックステータスを付与しています。