イプタコパン CAS 1644670-37-0

製品説明：

製品名: イプタコパン CAS 1644670-37-0

 

同義語:

4-[(2S,4S)-4-エトキシ-1-[(5-メトキシ-7-メチル-1H-インドール-4-イル)メチル]ピペリジン-2-イル]安息香酸;

 

化学的および物理的特性:

外観：白色からオフホワイトの粉末

アッセイ: 99.0% 以上

沸点：599.1度

密度: 1.25g/cm3

溶解度: DMSO:50.0(最大濃度 mg/mL);118.34 (最大濃度 mM)

 

用途

イプタコパンは、補体第 B 因子を阻害することにより、希少血液疾患発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の潜在的な治療法として以前に研究された小分子 B 因子阻害剤です。第 B 因子は補体副経路の正の制御因子であり、C3 転換酵素を活性化します。次にC5コンバターゼ。これは、疾患の特徴の 1 つが PIGA 遺伝子の変異である PNH にとって特に重要です。この変異により、すべての子孫赤血球は、補体副経路から血球を保護する 2 つの膜タンパク質、CD55 と CD59 を通常固定するグリコシル ホスファチジルイノシトール固定タンパク質を欠くことになります。



さらに、イプタコパンには、補体副経路のみに影響を与える因子Bを標的とするという利点があり、古典経路とレクチン経路はそのままにして、体が病原体に対して適切な免疫応答を開始できるようにします。



2023年12月6日、ファバルタという商品名のイプタコパンが成人PNHの治療薬としてFDAによって承認されました。この承認は、第III相APPL-PNH試験およびAPPOINT-PNH試験から得られた良好な結果に基づいており、それぞれ患者の82.3％と77.5％が輸血なしで持続的なヘモグロビン改善を経験した。

 

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• 上一条: アダグラシブ CAS 2326521-71-3
• 次条: ダニコパン CAS 1903768-17-1