Alkindi Sprinkleは、副腎機能不全の小児患者を治療するために米国で発売されました！

Eton Pharmaceuticalsは、まれな小児疾患の革新的な治療法の開発と商品化を専門とする製薬会社です。 最近、同社は自社の薬剤であるアルキンディスプリンクル（ヒドロコルチゾン）経口顆粒が米国で完全に販売され、流通していることを発表しました。 この薬は、まれな慢性疾患の患者にサービスを提供することを専門とする専門薬局であるAnovoRxを通じて独占的に入手可能になります。

今年の9月、Alkindi Sprinkleは、副腎皮質機能不全（AI）の17歳未満の子供を治療するための代替療法として米国FDAによって承認されました。

Alkindi Sprinkleは、AIの子供を治療するためにFDAによって承認された最初で唯一のヒドロコルチゾン顆粒であることに言及する価値があります。 Alkindi Sprinkleは、室温で3年の貯蔵寿命を持ち、冷蔵を必要としない即時放出型経口ヒドロコルチゾン顆粒製剤です。

南カリフォルニア大学ケック医学校の小児科教授であり、先天性副腎過形成（CAH）総合看護クリニックの共同ディレクターであるミッチェル・ゲフナー医学博士は、次のように述べています。GGquot; 60年以上にわたり、副腎不全の治療に成人の用量強度のヒドロコルチゾンに頼らざるを得ない小児患者にとって、アルキンディスプリンクルは非常に人気のある治療選択肢となるでしょう。 0.5 mgという低用量のオプションは、より正確で個別化された用量を患者に提供します。"

Alkindi Sprinkle経口顆粒の承認は、8歳未満の小児のAI治療のための経口ヒドロコルチゾンを評価する最初で唯一の介入的第III相試験を含む6つの臨床試験によって裏付けられています。

Alkindi Sprinkleが承認される前に、経口ヒドロコルチゾンは、わずか5mg以上の用量の錠剤製剤についてFDAによって承認されました。 多くの小児患者は、正確な滴定のために低用量と柔軟性を必要とします。 したがって、介護者は、幼児が必要とする低用量を達成するために、高品質のヒドロコルチゾン錠剤を切断または分割する必要があり、これは不正確な用量につながる可能性があります。

Alkindi Sprinkleは、市販の技術を使用して製造されており、0.5mg、1mg、2mg、5mgの4つの強みがあり、臨床医は各患者のニーズに応じて、投与量と投与指示に従って個別の投与を行うことができます。

子供の副腎機能不全（AI）は、ヒドロコルチゾン（コルチゾール）、場合によってはアルドステロンさえも合成および放出できないことを特徴とするまれな疾患です。 これは、過剰な男性ホルモン（異常な女性の性的発達、思春期早発症、成長の終了、および低身長）につながる可能性があります。 子供のAIの最も一般的な形態は、遺伝的欠陥によって引き起こされる先天性副腎過形成（CAH）です。 一次または中枢（2年生および3年生）AIの患者は、コルチゾールレベルが不十分です。 体内のコルチゾールの減少は、副腎不全などの致命的な結果につながる可能性があります。 生き残るために、AI患者は毎日コルチゾールを補給しなければなりません。 Etonは、小児AIが米国の5,000〜11,000人の子供に影響を及ぼしていると推定しています。