ベーリンガーマルチキナーゼキナーゼ阻害剤Ofevは、第三の適応症のために米国FDAによって承認されています!

ドイツの製薬大手ベーリンガー・インゲルハイムは最近、米国食品医薬品局(FDA)が肺疾患を有する進行性表現型患者(ILD)との間質慢性線維症の治療のためにOfev(ニンテダニブ)を承認したと発表した。

Ofevは、進行性表現型慢性線維症でILDを治療するためにFDAによって承認された最初の薬物であり、この疾患の治療における大きなマイルストーンをマークしていることは言及する価値があります。以前, FDA は、オフエフの画期的な薬物資格を付与しています (BTD) この適応症.特発性のILD、自己免疫性ILD、慢性過敏性肺炎、肉腫性疾患、筋炎、シェーグレン症候群、石炭肺炎、間質性肺炎(特発性非特異的間質性肺炎など)など、これらの疾患は進行性のタイプの慢性線維性ILDに発展する可能性がある。

Ofevは、ILDの肺線維症に関与する主要な経路を阻害することができる多標的チロシンキナーゼ阻害剤である。以前、Ofevは特発性肺線維症(IPF)患者を治療し、全身性硬化症関連間質性肺疾患(SSc-ILD)患者における肺機能低下率を遅くすることが承認されている。この最新の承認を得て、Ofevは持続的に悪化する肺線維症の慢性線維化ILD患者に使用することができる。

ベーリンガー・インゲルハイムの医学・規制担当シニアバイスプレジデントであるトーマス・セック博士は、「ILD研究のリーダーとして、これらの壊滅的な病気の治療方法をよりよく理解することに全力を尽くしています。進行性表現型ILDを有する慢性繊維は、呼吸器症状および肺機能の低下を引き起こす可能性がある。新しい適応症の承認は、ILD研究の大きな進歩を示しています。Ofevは、肺機能の低下を遅らせるのに役立つ最初の治療計画を医師と患者に提供します。"

この新しい適応症の承認は、ILD患者集団の主要エンドポイントに到達した最初の臨床研究である第III相INBUILD試験の結果に基づいています。INBUILDは、ILDの分野で、主な臨床診断ではなく臨床行動に基づいて患者をグループ化する最初の臨床試験です。この研究は、15カ国の153の臨床センターで行われた無作為化、二重盲検、プラセボ対照的な並列グループ研究であり、進行性線維化ILD有効性、安全性および耐用性を有する患者における52週間の治療でOfev(150mg150 mg)を評価した。

その結果、52週間以内に進行性表現型線維性ILD患者における強制呼気量(FVC)の年間減少の評価に基づいて、Ofevは研究集団全体で肺機能の低下を57%減少させた。研究で最も一般的な有害事象は下痢でした.Ofev治療群とプラセボ群の発生率はそれぞれ66.9%と23.9%であった。Ofevの安全性は以前の研究と一致していた。この研究結果は、最近マドリードで開催された欧州呼吸器学会(ERS)国際会議で発表され、ニューイングランド医学ジャーナル(NEJM)に掲載されました。

間質性肺疾患(ILD)は、肺線維症を引き起こす可能性のある200以上の大きなグループの疾患を含む。肺線維症は肺機能に悪影響を及ぼす肺組織の不可逆的な瘢痕である。ILD患者は肺線維症を引き起こす進行性表現型を発症し、肺機能の低下、生活の質の低下、および最も一般的な特発性間質性肺炎、特発性肺線維症(IPF)早期死亡と同様である。基礎疾患に関係なく、進行性線維化ILDではコースおよび症状が類似している。

現在、Ofevは、肺機能の低下を特徴とする慢性および最終的に致命的な疾患である特発性肺線維症(IPF)患者の治療のために、世界中の70カ国以上から承認されています。2019年9月、Ofevは、肺機能低下率を遅くするために全身性硬化症関連間質性肺疾患(SSc-ILD)患者の治療のために米国FDAによって再び承認されました。

Ofevは、SSc-ILD患者の肺機能低下率を遅くすることができる最初で唯一の治療薬であることを言及する価値があります。これまでのSSc-ILDの最大の第III相臨床試験では、SENSCIS((NCT02597933)、1年間(52週間)の治療後、 強制バイタル容量(FVC)測定を用いて、SSc-ILD患者のプラセボと比較したOfev肺機能は44%有意に減少した(FVC調整年下率:-52.4ml/年対-93.3ml/年、絶対差:41.0 ml /年[95%CI:2.9-79.0]、p =0.04)