チメドのHMPL-523は画期的な治療部門に含まれています

Chi-Med Pharmaceuticals(HUTCHMED)は最近、米国医療製品局(NMPA)の薬物評価センター(CDE)が、少なくとも1つの以前の治療を受けた慢性病原体の治療のための画期的な治療薬としてHMPL-523を含んでいたと発表しました。免疫血小板減少症(ITP)を有する成人患者。HMPL-523は新規経口脾臓チロシンキナーゼ(Syk)阻害剤である。ITPは、重度の出血を引き起こし、患者の健康と生活の質に重大かつ多面的な影響を与える自己免疫性出血性疾患です。

国家食品医薬品局の画期的な治療薬には、重篤な生命にかかわる疾患の予防および治療に使用され、効果的な予防および治療方法を持たない、または既存の治療方法と比較して明らかな臨床的利点を有する革新的な薬物が含まれる。画期的な治療薬に含まれる品種については、条件付き承認申請と優先審査および承認申請書を新薬マーケティングアプリケーションの提出時に提出することができます。

画期的な治療法としてHMPL-523を含めることは、フェーズ1bの研究データのサポートに基づいています。関連データは、2021年12月の第63回米国血液学会(ASH)年次総会で口頭発表された:2021年9月30日のデータ締め切り日時点で、合計34人の患者がHMPL-523に無作為化された治療群では、11人の患者がプラセボ群に割り当てられた。このうち、無作為化された16人の患者のうち11人(68.8%)が、第2相臨床試験(RP2D)で1日1回のHMPL-523の推奨用量を受け取るために無作為化(RP2D)、研究の最初の8週間の二重盲検期間中に応答した。対照的に、プラセボを受け取るために無作為化された11人の患者のうち1人(9.1%)だけが応答した。その後の16週間のオープンラベル期間において、別の患者が最初に無作為化してRP2D HMPL-523を受け取った。

プラセボを受け取るように無作為に割り当てられた4人の患者は、最初の8週間の二重盲検期間の後にRP2D HMPL-523を受け取るために渡り、4人の患者全員が応答した。研究の2つの段階で、20人の患者のうち16人(80%)が回答し、8人(40%)が耐久性のある回答を達成しました。[応答は、少なくとも1つの血小板数≥1 ×0E9/L. 耐久応答は、最後の6回の訪問のうち少なくとも4回に10E9/L×≥50として定義された血小板数として定義された。

ITPは、血小板の免疫破壊と血小板産生の減少を特徴とする自己免疫疾患です。患者は、皮膚のペテキア、紫斑病、および胃腸および/または尿道粘膜出血を呈する。ITPはまた、疲労(ITPを持つ成人の最大39%で報告される)および生活の質の低下(感情的、機能的、生殖的健康、仕事や社会生活の側面を含む)に関連しています。成人の主要ITPの発生率は成人10万人当たり3.3人と推定され、罹患率は成人10万人当たり9.5人である。

HMPL-523は、脾臓チロシンキナーゼ(Syk)を標的とする新規、非常に選択的、強力な低分子阻害剤、経口投与である。B細胞シグナル伝達経路における重要なタンパク質として、SykはB細胞リンパ腫および自己免疫疾患の様々なサブタイプの成熟した治療標的である。Chi-Medは現在、世界中でHMPL-523のすべての権利を保有しています。

ITPの血小板破壊は、Fcγ受容体に結合した血小板のSyk調節貪食症に関連しているため、Syk阻害剤は有望なITP療法であり得る。