FDAは2小児適応症のXarelto(リバロキサバン)を承認しました:治療と血栓の予防!

ジョンソン・エンド・ジョンソン(JNJ)のヤンセン・ファーマシューティカルズは最近、米国食品医薬品局(FDA)が経口抗凝固剤ザレルト(Xarelto)を承認したと発表した(リバロキサバン) 2つの小児科の適応症: (1) 小児科患者の出生から18歳未満の患者は、少なくとも5日間の初期非経口抗凝固療法の後、Xareltoを使用して静脈血栓塞栓症(VTE)を治療し、再発性VTEのリスクを低減する。(2)先天性心疾患の小児患者で、≥2歳でフォンタン手術を受けた場合、血栓プロフィラキシー(血栓プロフィラキシー)にザレルトを使用する。

この承認は、18歳未満の小児患者に対する抗血栓療法の大きな進歩を示す。ザレルトは経口因子Xa阻害剤である。承認には、体重ベースの経口懸濁液の新しい年齢に適した製剤が含まれる。これら2つの小児適応症について、Xareltoの用量は体重に依存し、患者は経口懸濁液または錠剤を服用することができる。

Xareltoは、フォンタン手術後の小児患者における血栓症の一次予防のために米国FDAによって承認された唯一の直接経口抗凝固剤(DOAC)であることを言及する価値があります。また、小児患者のための柔軟で体重調整可能な用量オプションを提供する米国市場です。DOACは唯一の経口懸濁液です。

VTEは成人でより一般的であるが、血栓は依然として小児の深刻な問題である。米国では1万人の入院小児患者のうち約58人が罹患しており、発生率は増加している。他の病気(感染症、活動的な癌など)や手術(フォンタン手術など)に罹患している小児は、血栓を発症する可能性が高い。フォンタン手術は、下半身から血液を取り除くために、機能性心室が1つだけの小児で肺に変わる。

現在の医療ガイドラインは限られており、血栓症を持っているか、血栓症の再発の危険性がある小児患者に対して、ワルファリンやヘパリンなどの標準的な抗凝固療法を推奨しています。通常、医師は若い患者のためのこれらの治療に関する限られたデータに基づいて成人用量を調整する必要があります。さらに、これらの治療オプションのいくつかでは、これは痛みを伴う注射、食事制限、および定期的な検査室の監視を意味する可能性があり、そのすべてが若い患者とその介護者にとって特に困難である。

2021年、ジョンソン・エンド・ジョンソンのパートナーであるバイエル(バイエル)は、カナダ、欧州連合(EU)、英国、日本、スイス、ラテンアメリカでXarelto小児適応承認を取得しました: 小児患者の出生から18歳未満の使用のために、少なくとも5日後に最初の非経口抗凝固療法を受けた後、XareltoはVTEおよびVTE再発を治療するために使用されます。

この承認は、成人患者におけるXareltoの適切かつ十分に制御された研究の証拠と、小児患者におけるXareltoの2つのフェーズ3臨床試験のデータに基づいています:(1)最近のフォンタン手術後にVTEの危険にさらされている小児患者で以前に小児科で診断されたEINSTEIN-Jr。EINSTEIN-Jrは、VTEの小児患者の治療を評価するためにこれまでに完了した最大の臨床試験であり、ユニバースは先天性心疾患の小児におけるフォンタン後の血栓塞栓症を予防するためのNOACを試験する最初の臨床試験であることを言及する価値があります。

VTEは、すべての年齢層の人々に影響を与えます。子供のVTEの現在の治療は、通常、静脈内抗凝固剤に依存し、実験室の監視と用量調整を必要とします.現在、小児の抗凝固治療プログラムは、主に観察データと成人データの外挿に基づいています。

リバロキサバン世界で最も広く適用される非ビタミンKアンタゴニスト新経口抗凝固剤(NOAC)であり、それは、商品名Xareltoで販売されています。これまでのところ、Xareltoは、すべてのDOACの中で最も多くの指標であり、そのクラスで最も研究された経口因子Xa阻害剤である11の治療適応症について承認されています。