中国で登録されたCinda BioのFGFR阻害剤ペミガチニブは、最初の薬物投与を完了し、米国とヨーロッパでレビューに入りました！

Innovent Biologicsは、腫瘍、自己免疫、代謝性疾患などの主要な疾患の治療のための革新的な医薬品の開発、製造、販売を専門とするバイオ医薬品会社です。最近、同社はそのFGFR 1 / 2 / {{2}}阻害剤ペミガチニブ（R 0010010 amp; Dコード：IBI 375）を発表しましたフェーズ 2主要な登録済み臨床試験により、中国で最初の患者管理が完了しました。この研究の目的は、少なくとも一次システム療法、線維芽細胞成長因子受容体 2（FGFR 2）遺伝子融合を受けた進行性胆管癌の中国人患者におけるペミガチニブの有効性と安全性を評価することです、または再配置。

復旦大学付属の中山病院の副院長である周建教授は次のように指摘している。肝内胆管癌のほとんどの患者は、最初の訪問を伴うことが多い局所浸潤または遠隔転移があり、根治手術の機会が失われている。進行性胆管癌の第一選択治療として、ゲムシタビンとプラチナの併用による化学療法が推奨され、客観的奏効率（ORR）は15〜26％で、薬剤耐性がしばしば発生します。現在、クリニックでは他の効果的な治療薬やプログラムが不足しています。早期FGFR 2 遺伝子融合または再編成された胆管癌の患者におけるFGFRを標的としたペミガチニブの臨床研究は、標的薬物が進行した胆管癌の患者に大きな影響を及ぼし、安全性が良いことを示しています。 ORRは 36％、持続的寛解時間（DOR）は 7。5 か月、および全生存期間（OS）は 21です。1 ヶ月。この薬は胆管癌患者に新たな希望をもたらすでしょう。また、ペミガチニブを楽しみにしています。中国の進行性胆管癌の治療のための臨床研究で良い結果を達成しています。 0010010 quot;

Cinda Biopharmaceutical Groupの医科学および戦略的腫瘍学部副部長のZhou Hui博士は、次のように述べています。 0010010 引用;胆管癌は、胆管癌細胞に起因する悪性腫瘍です。現在、臨床治療は限られており、進行性胆管癌患者の全生存期間は比較的短いです。満たされていない大きな医療ニーズ。最初の患者がペミガチニブの最初の投与を完了したことを非常に嬉しく思います。この研究の結果は、中国でのペミガチニブの新薬申請（NDA）に使用されます。これは、ペミガチニブの中国市場への参入の重要なマイルストーンです 0010010 ＃39。以前の臨床研究機関によって示された有意な有効性と安全性のデータに基づいて、中国でのペミガチニブの臨床試験の開始は、胆管癌のより多くの患者に利益をもたらし、臨床医により多くの治療オプションをもたらすと信じています。 0010010 quot;

進行性胆管癌とFGFR 2 遺伝子融合/再構成：胆管癌は、胆管上皮細胞を起源とする悪性腫瘍であり、発生部位に応じて肝内胆管癌と肝外胆管癌に分けることができます。近年、胆管癌の発生率は年々増加しています。手術は治癒の可能性がある唯一の治療法ですが、診断時に手術の機会があるのはごく少数の初期の患者のみです。根治的切除を受けた患者の再発率は依然として高く、手術不能または進行した胆管癌の現在の全身治療はあまり効果がありません。標準的な治療法（シスプラチンとゲムシタビンの併用）の全生存期間は、 1 年未満です。

線維芽細胞成長因子受容体（FGFR）は、腫瘍細胞の増殖、生存、移動、血管新生（新しい血管形成）において重要な役割を果たします。 FGFR遺伝子融合/再構成、転座、増幅は、さまざまな癌を引き起こす可能性が非常に高いです。胆管癌では、現在の研究により、FGFR 2 遺伝子融合/再配列が腫瘍の発生と発生を促進することが確認されており、FGFR 2 を標的とすることで、このようなFGFRを用いた胆管癌に大きな治療効果がもたらされます2 突然変異。

ペミガチニブ（FGFR阻害剤、画像出典：medchemexpress.cn）

ペミガチニブは、FGFRサブタイプの強力で選択的な経口阻害剤であるインサイトによって発見されました 1 / 2 / 3。前臨床試験で、この薬剤はFGFR変異がアクティブな腫瘍細胞に対して選択的薬理作用を有することが確認されています。

12月に 2018、シンダバイオテクノロジーとインサイトは、ペミガチニブ（FGFR 1 / 2 / {{{5 }}}}阻害剤）、itacitinib（JAK 1 阻害剤）、parsaclisib（PI 3Kδ阻害剤）。合意の条件によれば、シンダバイオテックは、中国本土、香港、マカオ、台湾における血液疾患および腫瘍治療の分野で、これら3つの医薬品候補を開発および商業化する権利を取得しています。

11月 2019、米国食品医薬品局（FDA）は、再発したFGFRの治療のためにIncyteから提出されたペミガチニブの新薬申請（NDA）を正式に承認しました2 局所進行性胆管癌の遺伝子融合または転位、優先審査資格を付与しました。米国の処方薬使用料法（PDUFA）によると、米国でのペミガチニブの承認日は5月になると予想されています 30、 2020。以前は、ペミガチニブはFDAの 0010010 ＃39; 0010010 の引用;画期的な治療法の指定 0010010 の引用を受けています。以前に治療された進行性/転移性または切除不能なFGFR 2 遺伝子転座胆管癌の治療。さらに、FDAは、胆管癌の治療のためのペミガチニブオーファン薬の指定も許可しました。このタイプの指定は、一般に、 200、000人未満の人々に影響を与える希少疾患の安全かつ効果的な治療、診断、または予防のために計画されている研究化合物に付与されます。

1月 2020に、欧州医薬品庁（EMA）は、少なくとも1回の全身療法を受けた後に線維芽細胞を運んで、再発または難治性疾患の治療のためにIncyteから提出されたペミガチニブの販売承認申請（MAA）を正式に受け入れました成長因子受容体と融合または再構成された局所進行または転移性胆管癌の患者 2 （FGFR 2）。 EMAは、MAAの資料が十分に完成していることを確認し、正式なレビュープロセスを開始しました。