FDAが革新的なナルコレプシー療法のマーケティングを承認

Jazz Pharmaceuticalsは本日、米国食品医薬品局（FDA）が7歳以上のナルコレプシーの治療のために2020年7月21日にキシワブ（カルシウム、マグネシウム、カリウム、およびナトリウムオキシベート）経口溶液を承認したことを発表しました患者GG＃39; ■脱力発作または過度の日中の眠気（EDS）。 Xywavはナトリウムoxybate製品です。そのユニークなカチオン性組成により、これらの患者のナトリウム含有量は現在の標準的なオキシ酸ナトリウム療法よりも92％低くなり、患者の過剰なナトリウム摂取のリスクが軽減されます。

ナルコレプシーは慢性でまれな神経疾患です。睡眠と覚醒のサイクルを正常に調節できないため、患者は眠気の症状を示します。ほとんどのナルコレプシーはヒポクレチン（睡眠と覚醒の動的バランスをサポートする脳内の神経ペプチド）の欠如が原因です。ナルコレプシーの5つの主要な症状には、日中の過度の眠気、筋力低下の突然の発症（カタプレキシー）、夜間の睡眠障害、幻覚、睡眠麻痺などがあります。ナルコレプシーを患うすべての人々は、日中目を覚まし、注意を怠ることができないという症状があります。

JZP-258としても知られるXywavは、独自のカチオンで構成された新しいタイプのオキシ酪酸薬です。ナルコレプシーの治療にJazzが使用するもう1つの中枢神経系阻害剤であるXyrem（オキシベートナトリウム）と比較して、ナトリウム含有量が92％削減され、患者の長期的な安全性が向上しますGG＃39;投薬。現在、その正確な作用メカニズムはまだ確認されていません。ナルコレプシーに対するJZP-258の治療効果は、睡眠中のGABA B受容体の調節に基づいていると推測されています。さらに、JZP-258は特発性過眠症の治療に関する第3相臨床試験にも参加しています。

XywavのFDA承認は、ナルコレプシー患者の脱力発作およびEDSの治療におけるXywavの有効性と安全性を証明した、グローバルな二重盲検プラセボ対照無作為化多施設第3相臨床試験に基づいています。研究には201人の患者が含まれました。プラセボ群と比較して、Xywavは1週間あたりの脱力発作エピソード数とエプワース眠気スケールスコアに非常に統計的に有意な差を示しました（p<>

GGの引用;臨床プロジェクトで示された有効性に基づいて、Xywav GG＃39;の承認は、ナルコレプシーに関連するカタプレキシーまたはEDSの患者にとって非常に重要です、GGの引用;サウスカロライナ大学医学部の臨床准教授であるリチャードのフェーズ3臨床試験のリードであるK.ボーガン博士は、次のように述べています。ナトリウムの過剰摂取は、高血圧、高血圧、脳卒中およびその他の心血管疾患に関連しています。"