新しい経口療法は、1型糖尿病を治療するFDA画期的治療薬の認証を取得します

vTv Therapeuticsは、新しいタイプの経口1日1回グルコキナーゼ活性化因子TTP399が、1型糖尿病の治療のための補助インスリン療法としてFDAから画期的治療薬の指定を受けたことを発表しました。 1型糖尿病は自己免疫疾患です。 体のGG＃39;の免疫系が膵臓のインスリン産生ベータ細胞を攻撃して破壊すると、患者のGG＃39;の膵臓はインスリンの分泌を停止し、血糖値が上昇します。 病気の原因は完全には解明されていませんが、科学者たちは遺伝的要因と環境的要因の両方がその発生に関係していると信じています。 現在の臨床治療はまだインスリン注射です。 インスリン注入装置と血糖モニタリング技術は改善されましたが、1型糖尿病患者の80％近くはまだHbA1cインデックスに到達していません。

TTP399は、1日1回経口摂取される新しいタイプのグルコキナーゼ（GK）活性化因子です。 GKは血糖恒常性の重要な調節因子です。 それは、そのコンフォメーション、活性を変化させるため、および／またはグルコース濃度の変化に従って、生理学的グルコースセンサーとして使用することができる。 セル内の位置。 GKの2つの特徴的な機能により、血糖コントロールに適しています。 まず、その発現は主にグルコース感知を必要とする組織（主に肝臓と膵臓のβ細胞）に制限されています。 第二に、GKは血清グルコースレベルの変化と肝臓のグルコース代謝の変化を感知することができ、それによって肝臓のグルコース産生（HGP）とグルコース消費のバランスを調節し、β細胞のインスリン分泌を調節します。

この資格のFDAGG＃39;の付与は、最近発表された多施設共同無作為化二重盲検第II相臨床試験コードネームSimpliciT-1の肯定的な結果に基づいています。 この研究では、1型糖尿病の成人に対する補助インスリン療法としてのTTP399の安全性と有効性を評価しました。 プラセボと比較して、TTP399で治療された患者の糖化ヘモグロビン（HbA1c）のレベルは大幅に改善されました。 また、重度の症候性低血糖の発生率は40％減少しました。

vTvのCEOであるSteveHolcombeは、次のように述べています。GGquot; FDAの画期的治療薬の指定は、1型糖尿病の治療のためのTTP399の開発における重要なマイルストーンです。 この生命を脅かす病気は、100万人以上のアメリカ人の日常生活に影響を及ぼします。 1型糖尿病の治療プロセス低血糖は、依然として1型糖尿病の主な原因であり、潜在的な死因です。 患者や処方者による低血糖の恐れは、血糖値の厳密な管理を妨げることがよくあります。 FDA BTD資格指定は、TTP399がこの深刻な不十分な治療に取り組んでいることを示しています。 TTP399の開発を進めるためにFDAと協力することを楽しみにしています。 今年後半に主要な臨床試験を開始します。"