NICEは遺伝性血管性浮腫の予防的治療にOrladeyoを推奨しています

国立衛生研究所（NICE）は最近、再発を防ぐために遺伝性血管性浮腫（HAE）の12歳以上の適格な患者にBioCryst &＃39;の経口薬Orladeyo（ベロトラルスタット）を推奨するガイダンス草案を発行しました。 具体的には、NICEは、月に2回以上のHAE患者の予防的治療にOrladeyoを使用することを推奨しています。 3か月の使用後、1か月あたりの発作数が少なくとも50％減少しない場合は、Orladeyo治療を中止する必要があります。

この勧告によると、イングランド、ウェールズ、北アイルランドのHAE患者は、再発性HAE発作を防ぐために、初めて1日1回の経口療法を受けます。

5万人から10万人に1人がHAEに苦しんでいると推定されています。 この病気は非常にまれな遺伝性疾患であり、患者は口、腸、または気道の予測できない繰り返しの腫れを経験します。 次に、これは呼吸困難や激しい痛みを引き起こす可能性があり、体の複数の部分に腫れを引き起こす可能性もあります。 治療せずに放置すると、致命的となる可能性があります。 病気の発症の予測不可能性は、患者とその家族の生活の質に深刻な影響を及ぼします。

Orladeyoは、12歳以上の子供と大人のHAE発作の予防のために承認された最初で唯一の経口療法であり、1日1錠を服用します。 薬の有効成分はベロトラルスタットです。ベロトラルスタットは、ヒト血漿カリクレインの新しい強力で選択的な阻害剤であり、血漿カリクレインの活性を低下させることによって作用します。

Orladeyoは、症状のコントロールを達成し、HAEの負担を軽減するために、最初の1日1回の経口治療を提供することにより、この生涯にわたる疾患の治療における新しい治療オプションを英国の資格のあるHAE患者と臨床医に提供します。

NICE &＃39;の決定は、Orladeyoが2021年4月に欧州委員会（EC）によって承認され、2021年5月に英国医薬品医療製品庁（MHRA）によって承認された後に行われました。スコットランド医療連盟（SMC）は2022年の前半に、英国国立医療サービス（NHS）の指導の下、スコットランドのHAE患者にOrladeyoを使用することを決定する予定です。

NICE &＃39;の決定は、極めて重要な第3相APeX-2試験の結果に基づいています。 試験は主要評価項目に到達しました。Orladeyoは、治療の24週目にプラセボと比較してHAEエピソードを有意に減少させました。 この減少効果は、研究の96週間の間継続しました。

2021年のヨーロッパアレルギー臨床免疫学会（EAACI）大会で発表された長期データによると、25〜96週の間に、プラセボ群と比較して、オルラデヨ治療群の平均月間発病率は、ベースラインと比較して平均80％。 試験のパート1（0〜24週間）およびパート2（25〜48週間）と比較して、オルラデヨはパート3（49〜96週間）の治療中に一般的に忍容性が高く、薬物関連の病気が報告されています。 。