ノバルティスキムリアの3番目の適応症が米国とヨーロッパでレビューに入る

ノバルティスは最近、米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品局（EMA）が、CD19 CAR-T細胞療法キムリア（チサゲンレクロイセル）の補足生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）とクラスIIの変更をそれぞれ受け入れたことを発表しました。以前に少なくとも2つの治療を受けた再発または難治性濾胞性リンパ腫（r / r FL）の成人患者の治療用。 FDAはsBLAに優先審査を与えました。

以前、FDAはKymriahにr / r FLの治療のための再生医療高度療法（RMAT）の指定を与えていました。 欧州委員会（EC）は、フロリダ州の治療のためにキムリアに希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与しました。 承認された場合、Kymriahはr / rFLの患者に重要な治療オプションを提供します。 同時に、r / rFLはKymriah &＃39; B細胞悪性腫瘍の3番目の適応症にもなります。

Kymriahは、CD19を対象とした遺伝子組み換え自己T細胞免疫細胞療法です。 従来の小分子療法や生物学的療法とは異なり、CAR-T細胞療法は生きたT細胞療法製品です。 Kymriahの原理は、患者のT細胞を遺伝子改変して、B細胞リンパ腫やB細胞リンパ腫などのさまざまな血液腫瘍細胞の表面に発現する抗原タンパク質である抗原CD19を標的とするように設計されたキメラ抗原受容体（CAR）を発現させることです。白血病細胞。

Kymriahは、米国FDAによって承認された最初のCAR-T細胞療法です。 現在30か国で販売されており、345を超える認定治療センターがあります。 Kymriahは、がんと闘うために患者の免疫システムを強化するために設計された1回限りの治療法です&＃39;。 現在、Kymriah &＃39;の承認された適応症には以下が含まれます：（1）再発または難治性の急性リンパ芽球性白血病（r / r ALL）の小児および若年成人（25歳まで）の治療。 （2）再発または難治性の急性リンパ芽球性白血病（r / r ALL）の治療びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r / r DLBCL）の成人患者。

この新しい適応症アプリケーションは、主要なフェーズ2ELARA試験の陽性データに基づいています。 これは、R / R FLの成人患者の治療におけるキムリアの有効性と安全性を評価する、シングルアーム、マルチセンター、非盲検の第2相試験です。 データは、以前に複数の治療を受けたr / r FL患者で強い奏効率が観察されたことを示しています（中央値：4 [範囲：2-13]）：完全奏効率（CR）66％、全体的な奏効率（ORR）は86％に達しました。 安全性は非常に重要です。 注入後の最初の8週間で、キムリア関連のグレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）の患者はいませんでした。 試験データは、2021年の米国臨床腫瘍学会（ASCO）の年次総会仮想会議で今年初めに発表されました。

ノバルティスのエグゼクティブバイスプレジデント兼腫瘍学および血液学開発のグローバルヘッドであるジェフレゴスは、次のように述べています。 ECおよびFDAの優先審査から希少疾病用医薬品の資格を取得することは、これらの患者における重大な満たされていないニーズと緊急性を浮き彫りにします。 Kymriahは、ELARA試験で印象的な結果を示しており、独自の潜在的に最終的な治療を提供できることを願っています。負担を最小限に抑えます。"