先駆的なsiRNAコレステロール低下薬Leqvio：LDL-Cを大幅かつ持続的に低下させます！-2/2

Leqvioは世界で最初で唯一の低分子干渉RNA（siRNA）コレステロール低下（LDL-C）療法であることに言及する価値があります。 この薬の有効成分はインクリスランです。これは、新しい作用機序を備えた初めてのsiRNAです。 RNA干渉（RNAi）により、アテローム性動脈硬化症（ASCVD）を効果的かつ最後に軽減することができます。 、ASCVDリスクと同等のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）患者のLDL-Cレベル。 これらの病気は心臓発作や脳卒中の主な原因であり、最終的には死に至る可能性があります。

アテローム性動脈硬化症は、時間の経過に伴う脂質の蓄積、主に動脈の内壁への低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の蓄積に対応します。 アテローム硬化性プラークの偶発的な破裂は、心臓発作や脳卒中などのアテローム性動脈硬化性心血管イベントを引き起こす可能性があります。 ASCVDは、すべての心血管死の85％以上を占めています10。 ASCVDは、欧州連合における主要な死因であり、米国におけるASCVDの負担は、他のどの慢性疾患よりも大きくなっています。 ASCVDリスク相当物は、ASCVDイベント（糖尿病、家族性高コレステロール血症など）の同様のリスクにつながる可能性のある状態に対応します。

スタチンが広く使用されているにもかかわらず、リスクの高い患者の80％は、ガイドラインで推奨されているLDL-C目標を達成できていません。 臨床データは、脂質低下療法の最大耐量を受けているが、LDL-Cが上昇している患者では、LeqvioはLDL-Cを効果的かつ継続的に低下させることができ、その安全性はプラセボと同様であることを示しています。 独自の年2回の投与計画により、Leqvioを患者にシームレスに統合することができます&＃39; 定期的な医療訪問、コンプライアンスの改善、患者の予後の改善。

Inclisiranは、体がLDL-Cを調節する重要なメカニズムであるプロタンパク質コンベルターゼサブチリシン9（PCSK9）を標的とする、siRNAカテゴリーで最初のコレステロール低下療法です。 PCSK9タンパク質は、血液から低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）を除去する肝臓の能力を低下させる可能性があり、LDL-Cは心血管疾患（CVD）の主要な危険因子として認識されています。 PCSK9ターゲットは、スタチン（リピトールなど）に続く脂質低下の分野で最大の進歩と見なされているLDL-Cと戦うための新しい治療モデルを提供します。

Inclisiranは、ヒトRNA干渉の自然なプロセスを使用してPCSK9タンパク質をコードするmRNAに結合し、mRNAレベルを低下させ、RNA干渉によって肝臓がPCSK9タンパク質を生成するのを防ぎ、それによって肝臓のLDL-C除去能力を高める一種のsiRNAです。血液から、そしてLDL-Cレベルの低下を実現します。

これまでに、PCSK9タンパク質の阻害を標的とする2つのモノクローナル抗体薬、すなわちAmgen'sRepathaとSanofi / Regeneron'sPraluentが市場で承認されています。 モノクローナル抗体PCSK9阻害薬とは異なり、RNAi薬として、インクリシランは肝臓でのPCSK9タンパク質の産生を直接停止することによって機能します。