Reblozylは、米国とヨーロッパで拡大された適応症に適用されます：輸血に依存しないβ-サラセミアの治療！

Bristol-Myers Squibb（BMS）は最近、米国食品医薬品局（FDA）がReblozyl &＃39; s（luspatercept-aamt）補足生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）を受け入れ、優先審査を許可したことを発表しました。貧血を治療するための非輸血依存性（NTD）β-サラセミア（β-サラセミア）成人患者に使用される、クラス初の）赤血球成熟剤（EMA）。 FDAは、sBLAの処方薬使用料法（PDUFA）の目標日を2022年3月27日に設定しました。さらに、欧州医薬品庁（EMA）は、成人の貧血の治療のためのReblozylのクラスII変更申請を受け入れました。 NTDβサラセミアの患者。

NTDベータサラセミアは、生存を維持するために赤血球（RBC）の定期的な生涯輸血を必要としない患者を表すために使用される用語ですが、通常は所定の期間内に、時折またはわずかに頻繁な輸血が必要になる場合があります。 NTDベータサラセミアの患者は慢性貧血と鉄過剰症を経験し、一連の臨床的合併症を引き起こす可能性があり、緊急の治療オプションが必要です。 臨床試験データは、NTDβサラセミアの成人患者では、ベースラインのヘモグロビンレベルに関係なく、Reblozylが患者&＃39;のヘモグロビンレベルを上昇させ、患者&＃39;の生活の質を改善できることを示しています。

Reblozylは、もともとBMSとAcceleronPharmaceuticalsによって開発されました。 メルクが最近Acceleronの115億ドルの買収を完了した後、Reblozylは現在、BMSとメルクが共同で開発および商品化しています。 Reblozylは、規制当局の承認を得て、β-サラセミアおよび超低/低/中リスク骨髄異形成症候群（MSD）関連貧血の治療に使用された最初の赤血球成熟剤（EMA）です。 適格な患者グループの中で、Reblozylは重要な治療カテゴリーを表しています。 貧血をすぐに矯正する必要がある患者では、レブロジルは赤血球輸血の代わりとしては適していないことを指摘しておく必要があります。

Reblozylの有効成分は、後期赤血球の成熟を調節できるファーストインクラスの赤血球成熟剤（EMA）であるluspaterceptです。 Luspaterceptは、ヒトIgG1のFcドメインとアクチビンIIB受容体（ActRIIB）の細胞外ドメインの融合によって形成される可溶性融合タンパク質です。 リガンドトラップとして、標的結合を介して後期赤血球成熟を調節することができます。 特定のリガンドのトランスフォーミング成長因子（TGF）-βスーパーファミリーは、Smad2 / 3シグナル伝達経路の活性化を低下させ、無効なR​​BCの生成を改善し、後期RBC赤血球の成熟を促進し、ヘモグロビンレベルを上昇させます。

Reblozyl sBLAおよびクラスII変更アプリケーションは、極めて重要な第2相BEYOND試験の安全性と有効性の結果に基づいています。 この研究は、NTDベータサラセミアの成人患者を対象に実施され、ReblozylとBest Supportive Care（BSC）を組み合わせて評価されました。 2021年6月に発表されたデータによると、Reblozyl + BSC治療群の患者の77.1％がヘモグロビンレベルの上昇（≥1.0g/ dL）を達成しましたが、プラセボ+ BSC群は0％でした。 さらに、プラセボ群と比較して、レブロジル群の患者も改善された結果を報告しました。

ブリストルマイヤーズスクイブの血液学開発担当シニアバイスプレジデントであるノアバーコウィッツ博士は、次のように述べています。一連の慢性貧血と鉄過剰症。 Reblozylによって引き起こされる臨床的合併症。 Reblozylは、β-サラセミアおよび低リスク骨髄異形成症候群に関連する貧血の治療のために多くの国（米国および欧州連合を含む）によって承認された重要な治療法です。 私たちとメルクは、Reblozylプロジェクトの臨床診療を継続的に前進させることを約束し、この十分なサービスを受けていない患者グループに新しい治療オプションをもたらすために、レビュープロセス中にFDAと緊密に協力することを楽しみにしています。"