EUは、ガナキセロンの加速評価を認めた:CDKL5欠乏症(CDD)に関連するてんかん発作の治療!

マリヌスファーマは、てんかん疾患を治療するための革新的な治療法の開発に専念する製薬会社です。最近、欧州医薬品庁(EMA)人用医薬品委員会(CHMP)が、CDKL5欠乏症(CDD)に関連するてんかん発作の治療に関する主薬候補ガナキセロンの迅速な評価の要求を承認したと発表した。それはまれな遺伝性てんかんです。

医薬品が公衆衛生上の大きな利益と治療の革新を持つと予想される場合、CHMPは加速的な評価を与えます。マーケティング承認アプリケーション(MAA)が提出され、検証されると、評価の迅速化により、レビュー時間が210日から150日に短縮される場合があります。

8月上旬, マリヌスは、新薬のアプリケーションを提出しました (NDA) 米国食品医薬品局に (FDA) CDD 関連の発作を治療するためにガナキセロンの使用のため.マリヌスはFDAに優先審査を要請した。FDAは、2021年第3四半期末までにNDA提出通知書を発行する予定です。

CDKL5欠乏症(CDD)は、X染色体上に位置するサイクリン依存性キナーゼ様5(CDKL5)遺伝子の変異によって引き起こされる重篤で稀な遺伝性疾患である。CDDは早期発症を特徴とし、発作をコントロールすることは困難であり、重度の神経発達を損なう。現在、CDDに対して特別に承認された治療法はありません。

ガナキソロン化学構造

ガナキソロンは GABAA 受容体の正のアロステリックモジュレーターです。.急性および慢性の治療環境における成人および小児患者の治療範囲を最大化するために、静脈内および経口製剤が現在開発されている。ガナキソロンはシナプスとシナプス外シナプス GABAA 受容体に作用することにより抗てんかんと抗不安活動を発揮します。.2年以上にわたり、ガナキソロンは、1,800人以上の小児および成人被験者の様々な適応症、治療関連の用量レベルおよび治療計画を研究してきた。

CDD関連の発作を治療するためのガナキセロンのマーケティング承認アプリケーション(MAA)は、フェーズ3マリーゴールド試験のデータによってサポートされます。これは、101人の患者で行われた二重盲検プラセボ対照試験である。試験では、ガナキソロン治療群における主要な運動発作の頻度の中央値は28日間で30.7%減少し、プラセボ群は6.9%減少し、試験の主要エンドポイント(p=0.0036)に達した。マリーゴールドのオープンラベル延長研究では、少なくとも12ヶ月間ガナキソロン(n=48)を受けた患者は、主要な運動発作の中央値頻度を49.6%減少させた。この第3段階試験では、一般的に良好に許容され、その安全性は以前の臨床試験と一致していた。最も一般的な有害事象は眠気であった。

マリヌス上級副社長兼規制担当責任者のキンバリー・マコーミックは、「EMAの加速的な評価は、CDD患者と家族の満たされていない医療ニーズに対処する際のガナキソロンの可能性を強調していると考えています。第3四半期末までにマーケティング承認申請(MAA)を提出する予定です。)EMAによるアプリケーションのレビュー中にEMAと協力することを楽しみにしています。承認されれば、オリオンとの協力は、CDD患者に利益をもたらすために、できるだけ早くヨーロッパ市場にガナキセロンをもたらす私たちをサポートします。