FcRn拮抗薬efgartigimodはEUで検討中であり、Zai Labはそれを中国に導入しました！

Zai Labのパートナーであるargenxは最近、欧州医薬品庁（EMA）が全身性重症筋無力症（gMG）の治療のためのFcRn拮抗薬であるefgartigimodの販売承認申請（MAA）を承認したと発表しました。 EMAは正式なレビュープロセスを開始しており、2022年半ばにレビューの決定を下す予定です。 現在、efgartigimod &＃39;のgMGの治療も米国FDAによって検討されており、処方薬使用料法（PDUFA）の目標日は2021年12月17日です。今年の初めに、argenzaも提出しました。 gMGを治療するためのエフガルチギモドの日本医薬品医療機器総合機構（PMDA）への申請。

重症筋無力症（MG）は、病原性IgGによって媒介される神経筋疾患であり、生活の質に深刻な影響を及ぼします。 病気の症状と現在の治療法の副作用は、患者の生活に重大な損害を与える可能性があります。 MGは、患者の生活と自立に壊滅的な影響を与える可能性があり、飲み込む、話す、歩く、さらには呼吸する能力に影響を与える可能性があります。 さらに、すべての患者が異なるMGを経験するため、疾患管理は予測不可能になります。

承認された場合、efgartigimodは規制当局の承認を受けた最初で唯一のFcRn拮抗薬となり、gMG患者にこの種の最初の標的療法をもたらします。 重要な第3相ADAPT試験の結果は、エフガルチギモド治療がgMG患者の体力と生活の質を大幅に改善できることを示しました。 特に、エフガルチギモドで治療されたほとんどの患者は、投与の最初の2週間以内に臨床的に有意な改善を観察しました。 これらの結果は、MGコミュニティにとって重要な意味を持っています。

gMGの治療のためのエフガルチギモドの規制適用は、極めて重要な第3相ADAPT試験の結果に基づいています。 関連するデータは、今年6月にThe LancetNeurologyに掲載されました。 記事のタイトルは次のとおりです。全身性重症筋無力症（ADAPT）患者におけるエフガルチギモドの安全性、有効性、および忍容性：多施設共同無作為化プラセボ対照第3相試験。

結果は、ADAPT試験が主要評価項目に到達したことを示しました：アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR Ab +）gMGの患者では、プラセボと比較した重症筋無力症の日常生活活動（MG-ADL）スコアによるグループ、efgartigimod治療グループはより多くを持っていました患者の高い割合は応答者でした（67.7％対29.7％; p< 0.0001）。="" 回答者は、mg-adlスコアが4週間以上連続して少なくとも2ポイント改善したと定義されました。="" さらに、エフガルチギモド治療群の患者の40％が最小限の症状発現を達成しました（mg-adlスコア0="" [無症候性]または1として定義）が、この目標を達成したプラセボ群の患者の割合はわずか11.1％でした。="" achr-ab="" +レスポンダーのうち、84.1％の患者が治療の最初の2週間以内にmg-adlスコアに臨床的に有意な改善を示しました。="">

ADAPT試験の完了後、患者の90％がADAPT plus試験に参加しました。これは、efgartigmodの長期的な安全性と忍容性を評価するために3年間続いた非盲検延長試験です。 ADAPTおよびADAPTplusでは、少なくとも118人の患者が12か月以上にわたってefgartigmod治療を受けました。

efgartigimodの作用機序

Efgartigimodは、病原性免疫グロブリンG（IgG）抗体を減らし、IgG循環をブロックするように設計された、開発中の抗体フラグメントです。 エフガルチギモドはFcRnに結合できます。FcRnは全身に広く発現しており、IgG抗体の分解を防ぐ上で中心的な役割を果たします。 FcRnを遮断すると、IgG抗体の発現レベルが低下し、以下を含む病原性IgG抗体によって引き起こされることが知られている自己免疫疾患を治療できます。重症筋無力症（MG）、筋力低下を引き起こす慢性疾患。 尋常性天疱瘡（PV）、皮膚の重度の水疱を特徴とする慢性皮膚疾患; 免疫性血小板減少症（ITP）、斑状出血および出血によって現れる慢性疾患; 慢性炎症性脱髄性多発神経障害（CIDP））、神経系の損傷が運動障害を引き起こす疾患。

2021年1月6日、Zai Labとargenxは、両当事者が独占的に承認された協力関係に達したと発表しました。ZaiLabは、中華圏（中国本土、香港、台湾、マカオを含む）でのエフガルチギモドの開発と商業化を推進する責任を負います。 ）。

ZaiLabの自己免疫および抗感染症の分野のチーフメディカルオフィサーであるRenHairui博士は、次のように述べています。現在、中国には重症筋無力症の患者が約20万人います。 既存の治療オプションは非常に限られており、満たされていない臨床ニーズが非常に大きくなっています。 この製品は、エフガルチギモドの既存のデータに基づいて、承認後に全身性重症筋無力症およびその他の重篤な自己免疫疾患の治療の現状を変えることが期待されています。

契約条件に従い、ザイラボは中華圏でエフガルチギモドを開発および商業化する独占的権利を取得します。 Zai Labは、中国での複数の適応症に対するefgartigimodのグローバル登録臨床研究および開発を担当します。 さらに、Zai Labは、中華圏で複数の新しい適応症の第2相確認試験を開始し、世界規模でのエフガルチギモドのより多くの自己免疫適応症の開発を加速する責任も負います。