米国で発売された最初の毎週の成長ホルモンSkytrofa

デンマークの生物製薬会社AscendisPharmaは最近、米国市場でSkytrofa（lonapegsomatropin-tcgd、TransCon hGH、Longpei成長ホルモン）の発売を発表しました。これは、子供の治療のために週に1回注射される長時間作用型成長ホルモンです&＃39; ■成長ホルモン欠乏症GHD、具体的には、1歳以上で体重が11.5 kg（25.4ポンド）以上の小児患者、および内因性成長ホルモン（GH）の不十分な分泌による成長不全。 VISEN Pharmaceuticalsは、中華圏でSkytrofaの独占的ライセンスを取得しており、現在、この製品の第3相臨床試験を実施しています。

小児成長ホルモン欠乏症（GHD）は、下垂体から分泌される成長ホルモンの不足によって引き起こされる深刻でまれな病気です。 GHDの子供は身長が低いだけでなく、代謝異常、心理社会的課題、認知障害、生活の質の低下もあります。 何十年もの間、GHDの標準治療は、成長と代謝効果を改善するために1日1回hGHを皮下注射することでした。 介護者や患者にとって、毎日の注射の治療負担は高く、コンプライアンスの低下につながり、全体的な治療効果を低下させる可能性があります。

Skytrofaは、今年8月に米国FDAによって承認されました。 それは子供のGHDの治療のための最初で唯一の毎週の成長ホルモン製品です。 ）また、TransConテクノロジーを使用するためにFDAによって承認された最初の製品です。 承認には、家族が最初に冷蔵庫から取り出してから最大6か月間、室温で薬を保管できる新しいSkytrofa®自動注射器とカートリッジが含まれています。 週1回の注射に移行することにより、以前に1日1回注射した患者は、1年あたりの注射日数を86％削減することが期待されます。

Skytrofaは、週に1回投与される、ヒト成長ホルモン（hGH）の長時間作用型プロドラッグであり、放出される成長ホルモン（ソマトロピン）は、1日1回の成長ホルモン製品の成長ホルモンと同じです。 臨床データは、1日1回の成長ホルモン製品と比較して、1週間に1回のSkytrofaは52週でより高い年間成長率（AHV）を示し、同様の安全性と耐容性を持っていることを示しています。

新しいGHD薬に関しては、2020年9月、ノボノルディスク&＃39;の週1回の長時間作用型成長ホルモン誘導体Sogroya（somapacitan-beco）が、成人のGHDの治療薬として米国FDAによって承認されました。 。 Sogroyaは、成人のGHDを治療する最初のヒト成長ホルモン（hGH）療法であり、週に1回皮下注射するだけで済みますが、他のFDA承認のhGH製剤は毎日注射する必要があります。 Sogroyaは、血漿タンパク質アルブミン（アルブミン）への結合を強化するために天然のhGHから修飾されており、週に1回の投与に適しています。 現在、Sogroyaは子供たちのGHDの治療法も開発しています。

Skytrofa（TransCon hGH）は、& quot; Transient Conjugation（Transient Conjugation、TransCon）& quot;の特許技術で設計された世界で唯一のヒト成長ホルモンプロドラッグです。 薬剤&＃39;の作用機序は、他の技術&＃39;の長時間作用型成長ホルモン類似体とは異なります。 それは7日間人体の未修飾で活性なヒト成長ホルモンの放出を確実にすることができ、体内の活性なヒト成長ホルモンの組織分布が1日1回の組換え成長ホルモン（rhGH）と一致することを確実にします。 米国とヨーロッパでは、TransCon hGHはGHDの治療のために希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与されています。

heiGHtの研究結果

FDAは、国際的な第3相heiGHt試験の結果に基づいて、小児のGHDの治療薬としてSkytrofaを承認しました。 これは、GHDの新たに治療を受けた161人の子供を対象としたランダム化非盲検陽性薬物対照試験であり、Skytrofaを週1回、ソマトロピン製品（GenotropinGHD）を1日1回比較しています。

結果は、研究が主要評価項目に到達したことを示しました：52週目で、Skytrofaは年間成長率（AHV、単位：cm /年）の点で毎日のhGHより劣らず、毎日のhGHより良く、同様の安全性を持っていました。 具体的なデータは、共分散分析（ANCOVA）のITTグループを使用すると、Skytrofa治療グループのAHVは11.2cm /年であり、毎日のhGHグループは10.3cm /年でした（2つのグループの差） ：0.9cm /年、95％CI：0.2-1.50）。

各フォローアップで、Skytrofa治療群のAHVは毎日のhGH治療群のそれよりも高く、治療差は26週目（26週目を含む）から統計的有意性に達したことに言及する価値があります。 Skytrofa治療群と毎日のhGH治療群の反応不良（AHV< 8.0cm="" ）の患者の割合は、それぞれ4％と11％でした。="">