新しいクラス最高のカルシニューリン阻害剤ボクロスポリンが米国での上場に適用されます！

Aurinia Pharmaは、腎臓病と自己免疫疾患の革新的な治療法の開発に専念するバイオ医薬品会社です。最近、同社はボクロスポリンのループス腎炎（LN）を治療するための新薬申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出したことを発表しました。以前は、FDAはLNの治療にボクロスポリンファーストトラック資格（FTD）を付与していました。 NDAの提出には優先審査の要求が含まれます。許可されている場合、FDAのNDAの審査期間は提出日から 8 か月に短縮されますが、標準の審査期間は 12 か月です。

ループス腎炎（LN）は、自己免疫疾患である全身性エリテマトーデス（SLE）によって引き起こされる重度の腎炎症であり、SLEの深刻な進行を表しています。それが効果的に制御されない場合、それは永久的な不可逆的な組織損傷を引き起こし、生命を脅かす末期腎疾患（ESRD）を引き起こす可能性があります。現在、LNに対するFDA承認の治療法はありません。

ボクロスポリンは、ループス腎炎（LN）を治療するためにFDAによって承認された最初の薬剤になる可能性があります。この薬のNDAは、主要な第III相AURORA研究および主要な第II相AURARV研究を含む広範な臨床開発プロジェクトのサポートに基づいています。

Auriniaの社長兼CEOのPeter Greenleafは次のように述べています：GG引用;ループス腎炎はループスの深刻で衰弱させる結果であり、ループスと闘う個人の生活の質に深刻な影響を与える可能性があります。アウリニアチームはLN患者を連れてくるために懸命に働き続けていますLNのコースを変更することが期待されているFDAによって承認された最初の治療計画。 AURAおよびAURORA試験の結果を含む当社の広範な臨床プロジェクトは、ループス腎炎の革新的な治療法としてのボクロスポリンを強力にサポートします。来年初頭に発売される可能性のある製品をサポートするために、米国のビジネス戦略とインフラストラクチャを急速に進化させています。 GGの引用;

アウリニアの品質および規制問題担当上級副社長であるローレンスマント氏は次のように述べています。現在、私たちは将来を楽しみにしています。申請の承認日、優先審査、および早期の承認の可能性について、FDAとのさらなる協議から1か月以内に 2021。 GGの引用;

ボクロスポリン構造（画像出典：Aurinia）

ボクロスポリンは治験薬であり、新しい、潜在的にクラス最高のカルシニューリン阻害剤（CNI）であり、複数の適応症の患者の臨床データが 2、600 を超えるものがあります。ボクロスポリンは、相乗的かつ二重の作用機序を持つ免疫抑制剤です。ボクロスポリンは、カルシニューリン（CN）を阻害し、IL-2の発現とT細胞を介した免疫応答を遮断することにより、腎有足細胞を安定化させます。従来のCNIと比較して、ボクロスポリンはより予測可能な薬物動態および薬力学的関係（治療薬のモニタリングを必要としない場合があります）、有効性の向上（シクロスポリンaと比較）、および代謝プロファイルの改善をもたらします。

構造上、ボクロスポリンはシクロスポリンA（シクロスポリンA）の類似体であり、一本鎖炭素鎖に二重結合（アルケン結合）を備えた追加の一本鎖炭素延長を備えています。ボクロスポリンとシクロフィリンA（シクロフィリンA）が結合してヘテロ二量体複合体を形成し、カルシニューリンに結合して阻害して免疫抑制効果を発揮します。ヒトシクロフィリンタンパク質に対するボクロスポリンおよびシクロスポリンAの結合親和性は同等ですが、ボクロスポリンのエチレン側鎖は、結合時にカルシニューリンの構造変化を誘発する可能性があり、免疫抑制活性を高める可能性があります。

アウリニアは、ハッチワックスマン法および他の国の対応する法律に従って、規制当局の承認を得た後、米国および他の特定の主要市場（ヨーロッパおよび日本を含む）におけるボクロスポリンの特許保護が少なくとも10月に拡大されることを期待しています 2027、小児適応症の特許保護期間は4月まで延長される予定です 2028。さらに、FDAが製品ラベルにAURAおよびAURORA試験で使用された投与計画を含める場合、ボクロスポリンの投与計画を対象とする米国特許により、製品の保護期間が12月まで延長されます 2037。

現在、Auriniaは、ループス腎炎の治療におけるボクロスポリンの第III相臨床試験（AURORA）に成功しています。これは、グローバルなプラセボ対照の主要な第III相試験です。データは、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）および低用量の経口コルチコステロイドと組み合わせると、ボクロスポリンが、プラセボと比較してループス腎炎患者のパフォーマンスを改善したことを示しています。短期および長期の予後。具体的なデータは次のとおりです。プラセボと比較して、ボクロスポリンは腎寛解率を大幅に改善しました（主要エンドポイント： 40。{{5}}％対 22。5％ 、p<>

狼瘡性腎炎（LN）に加えて、Auriniaはドライアイ（DES）の治療用にボクロスポリン点眼薬（VOS）も開発しています。現在、3つのFDA承認のDES治療用処方薬があり、そのうち2つはCNIです。 VOSは、DESの症状と徴候の客観的および主観的な緩和を達成する時間を短縮することにより、DESの治療を改善する可能性があります。