米国FDAが最初のシステアミン点眼薬Cystadropsを承認：シスチン症の眼症状の治療

Recordati Rare Diseasesは最近、米国食品医薬品局（FDA）がCystadrops（システアミン点眼薬、0.37％）を承認したことを発表しました。 Cystadropsは、シスチン症患者の角膜のシスチン結晶沈着物を枯渇させる可能性のある新しい粘性点眼薬です。

シスタドロップは、角膜におけるシスチン結晶の沈着を大幅に減らすことができます。これは、FDA承認の最初で唯一のシステアミン点眼薬であり、1日4回投与されます。シスチン蓄積症はまれな先天性疾患で、シスチンの結晶が体全体に蓄積し、広範囲にわたる組織や臓器の損傷を引き起こし、目に大きな影響を与えます。

RecordatiのCEOであるAndreaは次のように述べています。「シスチン蓄積症の患者とその介護者は、毎日複数の薬を管理する必要があります。 Recordatiは毎日の負担を減らすために、角膜シスチン結晶の治療用の新しい粘性点眼薬の開発に取り組んでいます。 Cystadropsをアメリカ人患者に提供できることを非常に嬉しく思います。これは、米国FDAによって承認された最初のシステアミン点眼薬です。角膜の結晶を減らすために実際には1日4回使用されます。"

シスチン症研究ネットワークの代表であるクリントン・ムーアは言った：GG quot;シスチン症は複雑な病気です。症状の発生と進行を遅らせるには、早期発見とタイムリーな治療が不可欠です。過去数十年の間に、シスチン蓄積症の治療の改善により平均余命が伸びました。これらの進歩にもかかわらず、この疾患の眼の症状は患者にとって絶え間ない闘争です。アシドーシスの患者は、光、不快感、目の痛みに敏感です。彼らはしばしば屋内でもサングラスをかけ、学校や仕事などの日常活動に遅れずについていきます。"

Cystadropsは、シスチン蓄積症の成人および小児の角膜シスチン結晶沈着を治療するために使用される粘稠または粘稠なシスチン枯渇点眼液です。シスチン蓄積症は複雑でまれな疾患であり、患者や介護者はさまざまな薬を毎日使用する必要があります。 Cystadropsは、覚醒時に1日4回使用される、FDAが承認した最初で唯一のシステアミン点眼薬です。 Cystadropsは、開封後最大7日間、室温で保管できます。

CystadropsのFDA GG＃39;の承認は、2つの臨床試験のデータによってサポートされています。両方の臨床試験の患者は、1日4回の頻度で中央値でCystadropsを受けました。

-第3相非盲検無作為化対照2アーム多施設試験では、Cystadropsグループに15人の患者がいました。生体内共焦点顕微鏡（IVCM）を使用して、角膜シスチン結晶密度の減少を評価しました。データは、Cystadropsグループでは、すべての角膜層の合計IVCMスコアがベースラインから治療の90日目までに40％減少したことを示しました。

-フェーズ1 / 2aの非盲検適応用量反応臨床試験では、8人の患者がCystadrops治療を受けました。データは、患者の合計IVCMスコアの30％削減の有効性が5年間の研究期間中維持できることを示しています。

Cystadropsの安全性は2つの臨床試験で評価されました。最も一般的な副作用は、目の痛み（チクチクする）、かすみ目、目の刺激（灼熱感）、赤い目、点眼部位の不快感（粘着性のある目またはまぶたのまぶた）、目のかゆみ、涙目、まつげ、または周囲の薬物沈着物です。目。