米国FDAは、アッヴィのボツリヌス毒素ボトックスを承認しています。これは、小児の神経因性膀胱機能亢進症の治療法です。

[Mar 04, 2021]

AbbVie（AbbVie）は最近、米国食品医薬品局（FDA）が、抗コリン薬に対する反応が不十分または不耐性の5歳以上の小児患者の治療にボトックス（オナボツリヌス毒素A）を承認したと発表しました。神経疾患に関連する排尿筋（膀胱筋）の活動亢進。このマイルストーンは、ボトックスが米国で承認されたことを示す12番目の治療適応症です。

ボトックスは、神経因性膀胱機能亢進症の子供たちの治療に承認された最初で唯一の神経毒であることに言及する価値があります。現在、抗コリン作用薬に対する反応が不十分な神経因性膀胱機能亢進症の子供のために、外科的介入の前に使用できる新しい治療オプションがあります。ボトックスは、筋肉（この適応症では膀胱筋）への神経インパルスの伝達を遮断することにより、神経筋接合部での神経伝達物質アセチルコリンの放出を選択的に防ぎ、一時的に筋肉の収縮を減らします。

神経因性排尿筋の活動亢進は、脊髄と膀胱が効果的に通信できない場合に発生します。これは、二分脊椎や脊髄損傷などの神経疾患に関連している可能性があります。その結果、膀胱の筋肉が不随意に収縮し、膀胱内の圧力が上昇し、膀胱の容量が減少します。これにより、頻繁に偶発的な尿漏れが発生する可能性があります。時間の経過とともに、膀胱圧の上昇は膀胱と腎臓の損傷を引き起こす可能性もあります。

横紋筋炎、脊髄損傷、二分脊椎など、小児の神経因性排尿筋活動亢進には多くの原因があります。その中で、二分脊椎が最も一般的であり、毎年米国で生まれる400万人以上の乳児のうち約1500〜2000人の乳児に影響を及ぼしています。二分脊椎症の患者の90％以上が尿路系の症状を持っています。

新しい適応症の承認は、無作為化二重盲検第3相試験のデータに基づいています。この研究は、神経因性膀胱機能亢進症の100人以上の子供を対象に実施され、ボトックスの安全性と有効性を評価し、長期延長試験を実施しました。フェーズ3研究の結果は、排尿筋に注入されたBotox®200ユニット（6U / kg以下）が、研究の主要エンドポイントである日中の尿失禁エピソードを減らすことができ、6週目に減少することを示しました（主な時点）最大膀胱圧と膀胱容量の増加。この研究で最も一般的な副作用は、細菌尿（20％）、尿路感染症（7％）、白血球尿（7％）、血尿（3％）でした。

AbbVieBOTOX®GGアンプ; ニューロトキシンシニアバイスプレジデント兼チーフサイエンティフィックオフィサーミッチェルF.ブリン医学博士は次のように述べています。重度の症状のある子供における神経毒。このマイルストーンは、ボトックスが米国で承認されたことを示す12番目の治療適応症であり、小児用製品ポートフォリオに別の承認された用途を追加します。 30年にわたるボトックスの研究開発の伝統に基づいて、治療分野全体の満たされていない医療ニーズに対応するために、神経毒の革新を揺るぎなく追求し続けています。"

テキサスチルドレンズホスピタルの小児泌尿器科長でベイラー医科大学の泌尿器科教授であるポールF.オースティン医学博士は次のように述べています。これは、治療の重要性を浮き彫りにします。神経因性膀胱過活動の子供たちのケアでは、膀胱圧を下げ、膀胱容量を増やすよう努めています。以前は、手術を除いて、治療の選択肢は主に抗コリン薬に限定されていましたが、長期的な使用は慎重に検討する必要があります。神経因性膀胱の活動亢進を効果的に管理するには継続的なケアが必要であり、代替治療の選択肢に対するアンメットニーズが高くなっています。ボトックスは安全性と有効性が証明されており、アルカリ性エネルギー薬によって病気が適切に管理されていない抗コリン作用の小児患者に受け入れられ、新しい治療オプションを提供します。"

ボトックスはアラガンによって開発されました（アッヴィによって買収されました）。薬の主成分は高度に精製されたA型ボツリヌス毒素であり、これは過活動の筋肉を治療するために使用される神経伝導遮断薬です。ボトックスは、顔のけいれんと斜視の治療のために1989年に最初に承認されました。 2000年に頸部ジストニアの承認を受け、その後、しわの除去、顔の薄化、額の線やカラスの除去など、美容の分野にさらに拡大しました。GG＃39;足など。近年、ボトックスも上肢のけいれん、慢性片頭痛、神経性尿失禁、過活動性膀胱、けいれん、および重度の腕下発汗（多汗症）およびその他の適応症の治療が承認されています。

ボトックスは、世界で最初に承認されたタイプAボツリヌス毒素治療製品です。米国では、ボトックスはこれまでに12の治療適応症についてFDAによって承認されています。過去30年間で、ボトックス®およびボトックス®化粧品（ボトックスA）の1億本以上が世界中で販売され、3,700以上の記事が科学および医学雑誌に掲載されました。ボトックス®神経毒は、世界で最も広く研究されている薬の1つです。