米国FDAは、BeiGene Brukinsa（zanubrutinib）の新しい適応症を承認しました：ワルデンストレームマクログロブリン血症の治療！-1/2

BeiGeneは最近、米国食品医薬品局（FDA）がBTK阻害剤であるブルトン型チロシンキナーゼを承認したと発表しました（zanubrutinib）ワルデンストレーム&＃39;マクログロブリン血症（WM）の成人患者の治療用。 これは、Brukinsa &＃39;の米国での2回目の表示承認、およびWMの3回目のグローバル承認です。

投薬に関して、ブルキンサの推奨用量は、1日2回160mg、または1日1回320mgであり、空腹時または食後に摂取することができます。 Brukinsaの投与量は副作用に応じて調整することができます。 患者が重度の肝臓障害を持っていて、特定の相互作用を持つ薬を服用している場合は、用量を減らすことができます。

この承認は、主に多施設非盲検第3相ASPEN試験（NCT03053440）の有効性の結果に基づいています。 試験はWM患者で実施され、ブルキンサと市販のBTK阻害剤であるイブルチニブ（イブルチニブ）。 コホート1は、MYD88変異（MYD88MUT）の201人の患者を登録しました。 試験の主要な有効性エンドポイントは、独立審査委員会（IRC）によって評価されたITT集団全体における非常に良好な部分奏効率（VGPR）です。

結果は次のことを示した：改訂された第6回ワルデンストレーム国際ワーキンググループ&＃39;マクログロブリン血症（IWWM-6）寛解基準（Treon 2015）によると、VGPRはブルキンサ治療群で28％、イブルチニブ治療群。 IWWM-6寛解基準（Owen et al 2013）によると、VGPRはブルキンサ治療群で16％、イブルチニブ治療群で7％でした。

FDA承認のBrukinsaラベルでは、主な有効性の結果は次のように定義されています。部分奏効（PR）またはIRCによって評価されたより良い奏効率。 IWWM-6寛解基準のいずれかのバージョンに基づくと、ブルキンサ治療群の寛解率は78％（95％CI：68、85）であり、イブルチニブ群は78％（95％CI：68、{{9 }}）; 当時、イベントフリーの持続的寛解率は、ブルキンサ群で94％（95％CI：86、98）、イブルチニブ群で88％（95％CI：77、94）でした。 。

この試験では、779人の患者のプールされた安全性集団に基づいて、Brukinsaグループ（患者の20％以上）で最も一般的な副作用は次のとおりでした。 好中球減少症、上気道感染症、血小板減少症、発疹、出血、筋骨格痛、低ヘモグロビン、あざ、下痢、肺炎、咳。

WMは、非ホジキン&＃39; sリンパ腫（NHL）患者の2％未満を占めるまれな無痛性リンパ腫です。 この病気は通常、高齢の患者に発生し、主に骨髄に見られますが、リンパ節や脾臓にも関係している場合があります。

ブルキンサ（zanubrutinib）は、BeiGeneの科学者によって独自に開発されたBruton &＃39; sチロシンキナーゼ（BTK）の小分子阻害剤です。 現在、単剤として、また他の治療法と組み合わせて、世界中で広範な臨床試験が行われています。薬剤は、さまざまなB細胞悪性腫瘍の治療に使用されています。 新しいBTKは人体で継続的に合成されるため、Brukinsa &＃39;の設計は、バイオアベイラビリティ、半減期、および選択性を最適化することにより、BTKタンパク質の完全かつ継続的な阻害を実現します。 ブルトン型チロシンキナーゼは、他の承認されたBTK阻害剤とは薬物動態が異なるため、複数の疾患関連組織における悪性B細胞の増殖を阻害できます。

2019年11月、Brukinsa（zanubrutinib）は、過去に少なくとも1回の治療を受けたマントル細胞リンパ腫（MCL）の成人患者の治療について、米国FDAから迅速承認を取得した最初の患者でした。 この承認は、& quot;ゼロブレークスルー& quot;をマークします。 中国&＃39;のオリジナルの抗がん剤が海外に行くために。 Brukinsaは、2年足らずで、世界中で11の規制当局の承認を取得しています。 これまでに、米国、中国、欧州連合、およびその他の20を超える国または地域を対象として、複数の適応症に対する30を超えるマーケティング申請が提出されています。

中国では、ブルキンサ（zanubrutinib）3つの承認を受けました。（1）2020年6月に、過去に少なくとも1回の治療を受けたMCLの成人患者の治療条件で承認されました。 （2）2020年6月に承認されました。 過去に少なくとも1回の治療を受けた慢性リンパ性白血病（CLL）/小リンパ球性リンパ腫（SLL）の成人患者の治療に対する条件付き承認。 （3）2021年6月、治療の条件付き承認過去に少なくとも1回の治療を受けたWMの成人患者。