多発性神経障害を伴うhATTRアミロイドーシスの治療におけるVutrisiran：有意に改善された神経損傷--- 1/2

Alnylamは、業界をリードするRNAi療法会社です。 最近、同社は、第3回欧州ATTRアミロイドーシス会議で、ブトリシラン第3相HELIOS-A試験のサブグループ分析および探索的エンドポイントの追加の肯定的な結果を発表しました。 Vutrisiranは、トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスを治療するために開発されている開発中のRNAi療法です。

HELIOSは、多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス（hATTR-PN）の患者さんを対象とした研究です。 会議で発表されたデータは、以前に報告されたHELIOS-A研究の主要エンドポイントと副次エンドポイントの結果をさらにサポートし、構築しています。神経障害の損傷や生活の質（QoL）など、患者の健康と機能の重要な領域で改善が観察されています。 ）、日常生活と社会参加能力、栄養状態と心臓圧。

具体的には、サブグループ分析と探索的エンドポイントは、プラセボと比較して、9ヶ月で、ブトリシランが患者の健康と機能の重要な領域を改善したことを示しました。 他の分析では、患者が以前にTTR安定剤を使用したことがあるかどうかに関係なく、ブトリシラン治療はプラセボと比較して神経障害の進行と生活の質に同様の改善が見られたことが示されました。

現在、3ヶ月ごとの皮下注射による成人遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス多発神経障害（hATTR-PN）の治療のためのブトリシランの新薬承認申請（NDA）は、米国FDAによる優先審査を受けており、& quot; Prescription Drugユーザー料金法& quot; （PDUFA）目標日は2022年4月14日です。また、欧州医薬品庁（EMA）との協議に基づき、アルナイラムは9か月の結果に基づいて、事前にブトリシランの販売承認申請（MAA）を提出する予定です。 HELIOSの-研究。

Vutrisiranは、米国および欧州連合でATTRアミロイドーシスの治療薬として希少疾病用医薬品指定（ODD）を、米国でhATTR-PNの治療薬としてファストトラック指定（FTD）を取得しています。 承認された場合、3か月ごとの新しい皮下注射として、vutrisiranは病気の多発性神経障害の症状を逆転させる可能性があります。

AlnylamのチーフメディカルオフィサーであるPushkalGarg、MDは、次のように述べています。 HELIOS-A研究からのこれらの追加データは、ブトリシランが多発性神経障害を伴う広範囲のhATTRアミロイドーシス（hATTR-PN）の患者の治療に可能性があり、一連の重要な健康および機能的測定において有望な結果を達成したことを示しています。 、TTR安定剤の以前の使用に関係なく、患者の神経障害性損傷と生活の質のスコアは改善しました。"

siRNA：特定の遺伝子をサイレンシングし、発現範囲を99％縮小

HELIOS-A研究には、多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス（hATTR-PN）の患者164人が含まれていました。 9か月で、ブトリシランは一次およびすべての二次エンドポイントに到達しました。プラセボと比較して、ブトリシラン治療は、神経障害性損傷、生活の質、および歩行速度の統計的に有意な改善をもたらしました。 HELIOS-A研究のサブグループ分析と探索的有効性データは、以下のように、患者の健康と幸福の重要な側面におけるブトリシランの潜在的な利点についてのより多くの洞察を提供します。

-9か月目に、事前に指定されたすべての患者サブグループ（年齢、性別、人種、地理的領域、ベースライン神経障害性障害、遺伝子型、TTR安定剤の以前の使用、ベースライン家族性アミロイド多発神経障害[FAP]段階を含む）および事前特定の心臓サブグループは、プラセボと比較して、ブトリシラン治療により神経障害性損傷スコア（mNIS+7）が改善され、ノーフォークの生活の質-糖尿病性ニューロパシースコア（ノーフォークQOL-DN）が一貫して改善されました。