米国FDAはHetlioz（タシメルテオン）を承認します：最初のスミス-マギー症候群（SMS）薬！

Vanda Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）がHetlioz（タシメルテオン）スミス-マゲニス症候群（スミス-マゲニス症候群、SMS）を治療するための、それぞれ成人および小児患者用のカプセルおよび液体製剤。 ）関連する夜の睡眠障害。

Hetliozは、SMS患者を治療するために米国FDAによって承認された最初の薬であることに言及する価値があります。 SMSはまれな神経発達障害です。 その際立った特徴は、GGquot;反転GGquot;です。 SMS患者が夜眠りにつくのを非常に困難にする概日リズムの。 SMSは米国で約15,000人に影響を及ぼしていると推定されています。

Hetliozは、優先審査プロセスを通じて承認されました。 その中で、Hetliozカプセルはすぐに米国で発売され、Hetlioz液体製剤は2021年の第1四半期に米国で発売される予定です。

スミス・マゲニス症候群（SMS）は、ヒト17p染色体の小さな部分の欠失によって引き起こされる発達障害です。 よりまれなケースでは、SMSは、欠落領域にあるRAI1遺伝子の点突然変異によって引き起こされます。

米国では、新生児のSMSの発生率は1 / 15,000-25,000であると推定されています。 SMSは通常継承されませんが、de-novoの削除が原因です。 SMSを使用している人は、身体的、心理的、行動的な問題を抱えています。 SMSの最も一般的な症状は重度の睡眠障害であり、患者とその家族の生活はひどく乱れています。

タシメルテオンの分子構造（画像ソース：chemicalbook.com）

ヘトリオズ（タシメルテオン）はメラトニン受容体アゴニストです。 米国および欧州連合では、Hetliozは非24時間睡眠覚醒障害（非24時間睡眠覚醒障害、GG quot;非24"、GG quot; non）の治療薬として承認されています。 -24"）完全失明の患者で、この薬はこの適応症の最初の1つの薬でもあります。

SMS患者の夜間睡眠障害の治療に対するHetliozGG＃39;の承認は、このまれな疾患に対する単一のプラセボ対照有効性試験に基づいています。 この研究では、Hetliozカプセルを服用しているSMSの成人と、Tetlioz製剤を服用しているSMSの子供を調査しました。 データは、Hetliozの安全性が非24時間睡眠覚醒に関する以前のHetlioz研究と同様であり、SMSの成人と子供の間でも同様であることを示しています。