米国FDAはオクタガム10％を承認しました：成人皮膚筋炎の治療のための最初の静脈内免疫グロブリン（IVIg）！

Octapharma USAは最近、米国食品医薬品局（FDA）がOctaam 10％（静脈内免疫グロブリン[ヒト]）を承認したと発表しました。これは、成人の皮膚筋炎（皮膚筋炎、DM）の静脈内免疫グロブリン（IVIg）の治療に使用される最初で唯一の薬剤です。 皮膚筋炎は、まれな免疫性炎症性疾患です。 Octagam 10％は、免疫グロブリン[ヒト]静脈内注射液であり、成人の慢性免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の治療薬として米国で承認されています。

FDAは、第3相ProDERM臨床試験（ClinicalTrials.gov登録番号：NCT02728752）の結果に基づいて、皮膚筋炎を治療するためにOctagamを承認しました。 これは極めて重要なランダム化臨床試験であり、成人の皮膚筋炎の治療におけるIVIgの長期的な有効性と安全性を評価する最初の研究です。 この前向き二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験は、世界中の36の臨床センター（米国の17を含む）で95人の患者を登録し、皮膚筋炎の治療選択肢としてIVIgを評価する最大の研究です。

PrimDRM Research Steering Committeeのメンバーであり、ピッツバーグ大学医学部の関節炎および自己免疫センターの医療ディレクターであるRohit Aggarwalは、次のように述べています。皮膚筋炎の患者のための重要な治療オプション。 この研究は、臨床医にIVIgの有効性と安全性に対する自信を与え、どのタイプの患者が治療に最も適しているかについての貴重な情報を提供します。"

皮膚筋炎は原因不明のまれな特発性自己免疫疾患であり、100万人のアメリカ人居住者あたり約10人が罹患しています。 皮膚筋炎の患者は通常、皮膚の発疹、慢性的な筋肉の炎症、および進行性の筋力低下に苦しんでいます。 この病気は通常、40代から60代の成人と5歳から15歳の子供に発症します。 皮膚筋炎の合併症には、嚥下障害、誤嚥性肺炎、呼吸障害、筋肉、皮膚、結合組織へのカルシウム沈着などがあります。 一致した一般集団と比較して、皮膚筋炎患者の死亡率は3倍以上高くなっています。

OctapharmaUSAの社長であるFlemmingNielsenは、次のように述べています。治療。 Octaharmaは、希少疾患の患者さんに命を救い、人生を向上させる治療法を提供することに取り組んでいます。 私たちは、皮膚筋炎の患者にサービスを提供するための教育やその他のサポートプログラムを開発するために、患者団体や医学界と協力することを楽しみにしています。"

ProDerm臨床試験には、最初の16週間、二重盲検、プラセボ対照期間が含まれていました。 患者は、4週間に1回、高用量のオクタガム10％（2g / kg）またはプラセボを投与されるようにランダム化されました。 最初の治療期間の後に、24週間の非盲検拡大期間が続きます。 試験中に患者&＃39;の状態が悪化した場合、患者は治療計画を変更することができます。 この研究では、2016 American College of Rheumatology（ACR）/ European Union Against Rheumatism（EULAR）筋炎反応基準を使用して、患者の治療に対する反応を測定しました&＃39;。

その結果、最初の16週間の二重盲検治療期間では、オクタガムを投与された患者の78.7％が治療に陽性反応し、プラセボを投与された患者の43.8％が治療に陽性反応を示しました。 拡張期間中にIVIgに切り替えた後、40週目のプラセボ群の奏効率は16週目のオクタガム10％群の奏効率と同様でした（最小の改善は70％でした）。 全体的な一次エンドポイントと一致して、二次エンドポイント（筋肉酵素、皮膚筋炎疾患領域および重症度指数[CDASI]を除く全体的な改善スケール[TIS]のすべてのサブアイテムを含む）は、プラセボと比較して、統計的に有意なIVIg治療も示しました改善。 この研究では、IVIgの安全性と耐容性は、以前に報告されたIVIg治療の安全性の結果と一致しています。