米国FDAは、副腎機能不全の小児患者を治療するためにAlkindiSprinkleを承認しました。

Eton Pharmaceuticalsは、まれな小児疾患の革新的な治療法の開発と商品化を専門とする製薬会社です。最近、同社は、米国食品医薬品局（FDA）が、17歳未満の副腎皮質機能不全（AI）の子供を治療するための代替療法として、アルキンディスプリンクル（ヒドロコルチゾン）経口顆粒を承認したと発表しました。

Alkindi Sprinkleは、室温で3年の貯蔵寿命を持ち、冷蔵を必要としない、即時放出型の経口ヒドロコルチゾン顆粒製剤です。この薬は2020年の第4四半期に発売される予定です。

Alkindi Sprinkleは、AIの子供を治療するためにFDAによって承認された最初で唯一のヒドロコルチゾン顆粒であることに言及する価値があります。

Alkindi Sprinkle経口顆粒の承認は、8歳未満の小児のAI治療における経口ヒドロコルチゾンを評価する最初で唯一の介入的第III相試験を含む6つの臨床試験によって裏付けられています。

Alkindi Sprinkleが承認される前に、わずか5mg以上の錠剤製剤である経口ヒドロコルチゾンがFDAによって承認されました。多くの小児患者は、正確な滴定のために低用量と柔軟性を必要とします。したがって、介護者は、幼児が必要とする低用量を達成するために、高品質のヒドロコルチゾン錠剤を切断または分割する必要があり、これは不正確な用量につながる可能性があります。

Alkindi Sprinkleは、市販の技術を使用して製造されており、0.5mg、1mg、2mg、5mgの4つの強みがあり、臨床医は各患者のニーズに応じて、投与量と投与指示に従って個別の投与を行うことができます。

EtonPharmaceuticalsのCEOであるSeanBrynjelsenは、次のように述べています。小児患者にヒドロコルチゾンの低用量および投与治療を提供できるFDA承認製品を提供できることを非常に嬉しく思います。今後数ヶ月でこの製品を患者さんに提供できることを楽しみにしています。"

子供の副腎機能不全（AI）は、ヒドロコルチゾン（コルチゾール）、場合によってはアルドステロンを合成および放出できないことを特徴とするまれな疾患です。これは過剰な男性ホルモン（異常な女性の性的発達、思春期早発症、成長の終了、および低身長）につながる可能性があります。子供のAIの最も一般的な形態は、遺伝的欠陥によって引き起こされる先天性副腎過形成（CAH）です。一次または中枢（2年生および3年生）AIの患者は、コルチゾールレベルが不十分です。体内のコルチゾールの減少は、副腎の危機などの致命的な結果につながる可能性があります。生き残るためには、AI患者は毎日コルチゾールを補給されなければなりません。 Etonは、小児AIが米国の5,000〜11,000人の子供に影響を及ぼしていると推定しています。