ヴァロックスはEUでレビューに入る:血友病Aの治療

バイオマリン・ファーマシューティカルズは最近、欧州医薬品庁(EMA)がバロクトコジーン・ロクサパルボベック(valrox,BMN270)のマーケティング承認申請(MAA)を受け入れたと発表した。Valroxは、重度の血友病Aを有する成人を1回の注入で治療する1回限りの遺伝子治療である。本日の受け入れにより、MAAのレビューが始まり、2022年上半期にCHMPの意見が発表される予定です。

Valroxは、血友病に対する世界初の遺伝子治療になる可能性を秘めています。VALROX MAAには、第3相GENEr8-1研究に登録された134人の患者の安全性と有効性データが含まれています。全ての患者は、原子価治療を受けた後、少なくとも1年間フォローアップした。さらに、MAAには、6e13vg/kg用量コホートの4年間の継続的なフェーズ1/2用量エスカレーション研究と3年間の4e13vg/kg用量コホートからのデータも含まれています。

今年の5月、EMAはバイオマリンの評価の加速要求を承認した。加速評価は、EMA医薬品医薬品に関するEMA委員会(CHMP)と先端療法委員会(CAT)がVALROX MAAを見直す期間を短縮する可能性があります。EUでは、CHMPとCATが公衆衛生にとって特に治療革新の観点から、この製品が公衆衛生にとって非常に重要であると考えるならば、MAAは加速的な評価の対象となります。EMA集中型手続きに従ってMAAを評価するのに210日かかる場合があり、申請者が追加情報を提供するよう求められた場合は、クロックストップを除く。要求に応じて、CHMPとCATは、申請者が加速評価のための十分な理由を提供する場合、150日に時間枠を短縮することができますが、当初は評価の加速のために指定されたアプリケーションは、レビュー期間中に様々な理由で標準手順に復元することができます。加速評価を承認する決定は、マーケティング承認が承認されるべきかどうかについてのCHMPとCATの最終的な意見に影響を与えるしません。

BioMarinのグローバルR&Dの社長であるハンク・フックスMDは、「EMAによるVALrox MAA堅牢なデータセットの評価の過程で機関と協力することを楽しみにしており、これらのデータセットは前回のMAAレビューで定められた要件を満たすことができると考えています。この重要なフェーズ3研究は、標準的なケア(予防因子VIII補充療法)と比較して、valroxの優位性を証明しました。Valroxの広範なデータセットは、遺伝子治療の分野における数十年にわたる科学的および臨床的研究によって支えられている。今後も科学知識システム貢献に貢献し、2021年の国際血栓症・ヘモスタシス学会(ISTH)会議で第1/2相と第3相の研究成果を発表します。この遺伝子治療は、満たされていない医療ニーズのA型血友病の治療を満たす可能性があると考えています。