頂点の革新的なトリプルセラピートリカフタは、世界的な研究のフェーズ3で6-11歳の子供たちをうまく治療します!

頂点医薬品は、嚢胞性線維症(CF)の治療における世界的リーダーです。最近、同社は、6-11歳のCF小児の治療のためのトリプルセラピートリカフタ(エレキサカフェター/テザカフター/イバカフターおよびイバカフター)を評価する世界的な第III相研究が正常に完了したことを発表した。結果によると、同社は2020年第4四半期に米国FDAに補足的な新薬申請(sNDA)を提出し、その後、世界中の他の規制当局に申請を提出する予定です。

2019年10月、トリカフタは、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンスレギュレータ(CFTR)遺伝子および12歳の少なくとも1つのF508del突然変異を有するCF患者の治療のために米国FDAによって承認された。具体的には、2人のF508del突然変異(F/F)患者、または1つのF508del突然変異および1つのF508突然変異および1つの機能的F突然変異(F508)突然変異を有する患者がいる。F508del突然変異はCFを引き起こす最も一般的な突然変異であり、これに先立ち、FDAはTrikafta優先審査資格、ファーストトラック資格、画期的な薬物資格(BTD)を付与しました。

ヴェルテックスの最高医療責任者であり、グローバル医薬品開発・医療担当エグゼクティブバイスプレジデントのカルメン・ボジック博士は、「私たちの目標は、6-11歳の子供たちの間で、この変革的な薬物の恩恵を受ける可能性のあるすべての患者に治療資格を拡大することです。フェーズ3の研究で達成された肯定的な結果は、この目標をさらに一歩進められるようにします。今後数ヶ月でsNDAを提出し、トリカフタを若いCF患者に届けることを楽しみにしています」

この発表は、トリカフタの有効性と安全性を評価するために6-11歳の66人のCFの子供たちに行われた24週間のオープンラベルグローバルフェーズ3研究です。研究に登録された患者では、CFTR遺伝子には2つのF508del突然変異、または1つのF508del突然変異および1つの最小機能突然変異(F/MF)がある。研究の主なエンドポイントは、安全性と耐用性です。

結果は、トリカフタが治療の24週間後に一般的に十分に許容され、安全性データが前のフェーズ3研究で観察されたデータと一致したことを示した。さらに、24週の治療中に、1秒あたりの強制呼気量(ppFEV1)、汗塩化物、嚢胞性線維症アンケート改訂バージョン(CFQ-R)呼吸器ドメインスコア、体重指数(BMI)および他の測定指標を含む複数の二次有効性エンドポイントにおいて臨床的に有意な改善が観察された。

この研究は、6-11歳のCF小児におけるトリカフタの利益リスクプロファイルが、12歳以上のCF患者に対する薬物の承認を支持するフェーズ3研究の利益リスクプロファイルに類似していることを示した。

嚢胞性線維症(CF)は、世界中で約75,000人に影響を与える稀な寿命を短くする遺伝性疾患です。CFは、肺、肝臓、消化管、副鼻腔、汗腺、膵臓、生殖管に影響を与える進行性の多系統疾患です。CFは、CFTRタンパク質機能の欠陥または欠失を引き起こすCFTR遺伝子のいくつかの突然変異によって引き起こされる。子どもたちは、CFを開発するために2つの欠陥のあるCFTR遺伝子(親ごとに1つ)を継承する必要があります。

CFTR変異には多くの異なるタイプがあり、病気を引き起こす可能性がありますが、ほとんどのCF患者は少なくとも1つのF508del突然変異を有する。これらの突然変異は、遺伝子検査またはジェノタイピングによって決定することができる。CFTRタンパク質は通常、細胞膜内のイオン輸送を調節し、遺伝子変異はタンパク質産物の機能の破壊または喪失を引き起こす可能性があります。細胞膜内のイオン輸送が中断されると、特定の器官上の粘液コーティングの粘度が厚くなります。この病気の主な特徴の1つは、呼吸困難、慢性再発性肺感染症、進行性肺損傷を引き起こし、最終的に死に至る、気道内の厚い粘液の蓄積である。CF患者の死亡年齢の中央値は30代前半です。

これまで、Vertexは4つのCF薬をリストアップしています:カリデコ(イバカフター)、オルカビ(ルマカフター/イバカフター)、シンデコ(テザカフター/イバカフターとイバカフター)、トリカフタ(エレキサカフター/イバカフターおよびイバカフター)、世界中の400人の患者を治療することができます 全CF患者の約50%を占めています。新たに承認されたトリプル療法トリカフタは、世界中のCF患者の90%に治療範囲を拡大することができます。

今年6月、製薬市場調査機関EvaluatePhamraは、トリカフタが2026年に世界で最も売れているTOP10医薬品の1つとなり、売上高は87億3900万米ドルに達し、2019-2026年の間に年間成長率は54.3%になると予測する報告書を発表しました。.