米国で提出されたXarelto(リバロキサバン)申請:小児患者向け

バイエルは最近、開発パートナーのジョンソン・エンド・ジョンソン(JNJ)のヤンセン研究開発会社が、経口抗凝固剤ザレルト(リバロキサバン、リバティ)に代わる新薬申請(NDA)を米国食品医薬品局(FDA)に提出したと発表した。Vaxaban)は小児患者を治療するために使用される。

ザレルトは経口因子Xa阻害剤である。NDAは、新しい年齢に適した体重ベースの経口懸濁液製剤を含む2つの小児適応症に対してXareltoを承認することを目指しています:(1)18歳未満の小児患者に出生時から使用され、初期非経口抗凝固の少なくとも5日後、Xareltoを使用して静脈血栓塞栓症(VTE)を治療し、再発性VTEのリスクを軽減する。(2)ザレルトは、≥2歳でフォンタン手術を受けた先天性心疾患の小児患者の血栓予防に使用される。

承認された場合、Xareltoは米国の小児患者のための唯一の経口因子Xa阻害剤になります。これら2つの潜在的な適応症について、Xareltoの用量は体重に依存し、患者は経口懸濁液または錠剤を服用することができる。

現在のガイドラインは限られており、注射、食事制限、定期的な検査室モニタリングを必要とする血栓症または血栓症再発のリスクを有する小児患者に対する標準的な抗凝固療法を推奨している。現在、フォンタン手術を受けた先天性心疾患の小児患者に対するFDA承認の抗凝固療法はない。

今年初め、Xareltoはカナダ、欧州連合(英国を含む)、日本、スイスで承認されました:小児患者の場合、少なくとも5日間の初期非経口抗凝固療法を受けた後、XareltoはVTEの治療とVTEの再発防止に使用できます。バイエルはまた、欧州連合(EU)のフォンタン手術後に血栓症予防のためのXareltoの小児適応症の申請書を提出する予定です。

バイエル・ファーマシューティカルズの研究開発責任者で執行委員会のメンバーであるクリスチャン・ロンメル博士は、「米国でのこのアプリケーションの提出は、静脈血栓塞栓症の負担を解決するための重要なステップであり、小児患者に体重ベースの薬物送達オプションを医師に提供します。経口Xareltoサスペンションは、大人の剤形の操作を避け、抗凝固療法と血液サンプリングに必要な注射の数を大幅に減らします。

このアプリケーションは、成人患者におけるXareltoの適切かつ十分に制御された研究からの証拠と、小児患者におけるXareltoの2段階3臨床試験からのデータに基づいています: (1) 以前に小児患者で開発されたVTEと診断されたEINSTEIN-Jr;(2)最近のフォンタン手術後にVTEのリスクがある小児患者に使用された宇宙。EINSTEIN-Jrは、VTEの小児患者の治療を評価するためにこれまでに完了した最大の臨床試験であり、ユニバースは先天性心疾患の小児におけるフォンタン後の血栓塞栓症を予防するためのNOACを試験する最初の臨床試験であることを言及する価値があります。

VTEは、すべての年齢層の人々に影響を与えます。子供のVTEの現在の治療は、通常、静脈内抗凝固剤に依存し、実験室の監視と用量調整を必要とします.現在、小児の抗凝固治療プログラムは、主に観察データと成人データの外挿に基づいています。

リバロキサバン世界で最も広く適用される非ビタミンKアンタゴニスト新経口抗凝固剤(NOAC)であり、それは、商品名Xareltoで販売されています。これまで、Xareltoは9つの治療適応症に対して承認されており、適応症は異なる国で異なっています。他のNOACと比較して、Xareltoは広範な静脈血栓塞栓症(VTE)および動脈血栓塞栓症(VAT)を有する患者に対する保護を提供することができる:(1)脳卒中および全身塞栓症を予防するための1つ以上の危険因子を有する非弁膜心房細動(AF)のため;(2) 成人肺塞栓症(PE)を治療する。(3) 成人深部静脈血栓症(DVT)を治療する。(4) 成人のDVTおよびPE再発を防止する。(5) 選択的股関節置換術を受けている成人患者における静脈血栓塞栓症(VTE)の受容予防(6) 選択的膝置換術を受けている成人患者における静脈血栓塞栓症(VTE)の予防。(7)急性冠症候群の発生時症状後に心臓バイオマーカーが上昇した成人患者では、アスピリン単独またはアスピリン+クロピドグレル/チクロピジンを併用してアテローム性血栓性イベントを予防する。(8) 高虚血リスク慢性冠動脈疾患(CAD)または症候性末梢動脈疾患(PAD)を有する成人患者は、動脈硬化性血栓性のイベントを予防する。(9)18歳未満の小児および青年の場合、抗凝固療法後の初期非経口療法の少なくとも5日間は、静脈血栓塞栓症(VTE)を治療し、VTE再発を予防する。

国によって承認された適応症には違いがあるかもしれませんが、すべての兆候の観点から、リバロキサバンは130カ国以上で承認されています。2008年の発売以来、世界中で8,600万人以上の患者が治療を受けています。

リバロキサバンバイエルによって発見され、現在ヤンセンR&Dと共同開発されているXarelto®はバイエルによって米国外に上場され、ヤンセン・ファーマシューティカルズによって米国に上場されています。2020年、ザレルトの世界売上高は75億米ドルにも達しています。