AbbVoxボトックス(ボトックス)はレビューのために米国に入る:子供の治療5-17歳!

AbbVieは最近、米国食品医薬品局(FDA)が、ボトックスの処方情報を拡大しようとする補足生物学的製品ライセンス申請(sBLA)を受け入れたと発表しました(一般的な名前:オナボツリヌムトキシンA)。小児患者(5-17歳)の反応が不十分で、不耐症性薬物を継続したくない、何らかの理由で抗コリン薬を継続したくない、治療および本質的な神経系疾患(二分脊椎、脊髄損傷など)関連する症状および排他(膀胱筋)過活動の徴候。

BOTOXは、神経疾患によって引き起こされる過活動膀胱によって引き起こされる尿漏れ(失禁)を治療するために成人患者のために承認された最初で唯一の神経毒である。薬物は特に適しています: 抗コリン薬を試した後、尿漏れや副作用の不耐性を持つ成人患者がまだあります.BOTOXは選択的に選択的に神経筋接合部で神経伝達物質アセチルコリンの放出を遮断する一時的に筋肉への神経インパルスの伝達を遮断 (この適応症で, 膀胱筋), 一時的に筋肉の収縮を減少させる.

sBLAは、5~17歳の子供に対してボトックス®の適用可能な人口を拡大することを目的としています。sBLAは、無作為化された二重盲検第III相研究のデータと、神経原性障害過活動を有する100人以上の小児におけるボトックスの安全性と有効性を評価する長期的な延長研究に基づいていた。sBLAは、標準の10ヶ月のレビューサイクルを通じてレビューされます。処方薬使用料法(PDUFA)の目標日は2021年第1四半期です。

神経性デトル機能過活動(画像ソース:epainassist.com)

AbbVie Botoxとニューロトキシン最高科学責任者でシニアバイスプレジデントのミッチェル・F・ブリン(M.D.)は、「FDAがこのアプリケーションを受け入れたことは、BOTOXの可能性を最大限に引き出し®様々な疾患や臨床ニーズを持つ患者にサービスを提供するという継続的なコミットメントを強調しています。現在、神経原性障害過活動を有する小児は、抗コリン療法の失敗後および手術前の治療選択肢が非常に限られている。承認された場合、 BOTOX®抗コリン薬に応答して神経原性デトルター過活動を持つ子供の治療のために承認された最初の神経毒療法です。

テキサス小児病院小児泌尿器科の所長で、ベイラー医科大学の泌尿器科教授を務めているポール・F・オースティン博士は、「時間が経つと、内臓疾患を持つ多くの小児が膀胱や腎臓の損傷を発症します。それは非常に重要です。現在の治療オプションは、通常、抗コリン薬を含みます.手術に加えて、長期使用を慎重に検討する必要があります。BOTOX®神経原性デトレータ過活動を有する小児患者の治療は有望な臨床結果を示す。子供や青年の間で満たされ、継続的な医療ニーズを満たします。

過剰な神経原性筋機能は、脊髄と膀胱が効果的にコミュニケーションできないことから生じる。その結果、膀胱筋(デトルスタク)は不本意に収縮し、膀胱内の圧力を増加させ、膀胱の体積を減少させ、尿の頻繁かつ偶発的な漏出をもたらす。清潔な間欠的カテーテル法および抗コリン薬が十分に治療されない場合、腎臓の損傷を防ぐために、この状態は拡大された細胞芽球術(患者の腸を使用して膀胱を拡大するための広範な外科的処置)を必要とする可能性がある。

横筋脊髄炎、脊髄損傷、二分脊椎など、小児の神経性筋障害の過剰な原因は多い。その中で、二分脊椎が最も一般的な原因であり、米国で毎年400万人以上の赤ちゃんのうち1,500〜2,000人に影響を与えています。二分脊椎患者の90%以上が尿症状を有する。

ボトックスはアイエルジャン(AbbVieによって買収)によって開発されています。薬物の主成分は、高精製ボツリヌス毒素A型であり、これは過剰な活性筋肉の治療に使用される神経伝導遮断薬である。ボトックスは、顔のけいれんと斜視の治療のために1989年に最初に承認されました。2000年に子宮頸部ジストニアに対して承認された。その後、しわの減少、顔の薄化、眉毛の線の排除、カラスの足など、美しさの分野にさらに拡大されました。近年、ボトックスは、上肢のけいれん、慢性片頭痛、神経失禁、過活動膀胱、痙攣、重度の脇の下発汗(脇の下腹性多汗症)などの様々な適応症を治療することも承認されています。

米国では、現在、ボトックスは11の治療適応症のためにFDAによって承認されています。過去30年間で、ボトックス®とボトックスの1億本以上のボトルが世界中で販売されています®化粧品(ボツリヌス毒素A)は、科学雑誌や医学雑誌に3700以上の記事が掲載されています。ボトックス®神経毒は、世界で最も広く研究されている薬の一つです。