バイエル・ランペット(ニフルティモックス)は、小児患者での使用のために米国FDAによって承認されています!

バイエルは最近、米国食品医薬品局(FDA)が、シャーガス病(シャーガス病)によって引き起こされるトリパノソーマ・クルジ(T.cruzi)を治療するために、小児患者(0〜18歳、体重2.5kg)の錠剤を承認したと発表した。

Lampitは、スコアラインで手で分離することができる新しい、割り切れる、簡単に分散可能なタブレットです。錠剤は、簡単に水に分散することができる新しい式を採用しています, 嚥下困難または半分の錠剤を必要とする小児患者のために有用である.投薬の面では、ランペトは患者の体重に応じて調節することができる。

免疫グロブリンG(IgG)抗体が陰性に変わる患者の割合、またはトリパノソーマクルジ抗原に対する2つの異なるIgG抗体検査で少なくとも20%減少する光学密度の割合によれば、FDAはこの適応症に対するランピットの承認を加速した。この適応症の継続的な承認は、確認試験における臨床的利益の検証および説明に依存する可能性がある。

シャーガス病は、米国で約30万人に影響を与える伝染性の熱帯病です。この病気はラテンアメリカのほとんどの地域で流行していますが、米国では、この病気はますます健康上の懸念を引き起こしています。小児患者のための薬を承認することは重要なマイルストーンです。

バイエル・アメリカズのシニアバイスプレジデント兼メディカル・アフェアーズ・ディレクターのアレクサンドラ・ヴラジニックは、「シャーガス病はいつでも起こり、早期発見と治療が重要です。子どもの治療の重要性は、バイエルが保健当局と協力する大きな理由です。目標は、シャーガス病を治療する手段としてLampitを取得する機会を増やすことである。

FDAのランピットの承認は、第III相CHICO研究(NCT02625974)の結果に基づいています。これは、シャーガス病の小児でこれまでに行われた最大の臨床治療フェーズIIIプロジェクトの最初の部分であり、その結果は、シャーガス病の小児患者の治療のためのランピット(分割しやすく、分散しやすく、新しい式ニフルティノックススコア付け錠剤)安全性と有効性を確認した。CHICOは、2016年から2018年にかけてアルゼンチン、ボリビア、コロンビアの25の研究センターで実施された、将来の、無作為化された、二重盲検、歴史的に制御されたフェーズIII研究です。血清学的証拠を有するT.クルジ感染の合計330例は、シャーガス病に関連する心血管および/または胃腸症状を有しない小児を登録し、有効性、安全性および薬物動態を評価した。この研究では、患者は無作為に2:1の比率で割り当てられ、60日(n=219)または30日(n=111)ランプト治療計画を受け、治療後1年間フォローアップした。

結果は、60日間のランサイトレジメンが治療終了後の1年間のフォローアップ後の血清学的応答の面で歴史的なプラセボ制御よりも優れ、研究の主要なエンドポイントに達したことを示した。研究人口全体では、60日間のレジメンは血清学的反応の面で30日間のレジメン(未承認の投与レジメン)よりも優れていた。研究では、ランビットの体重調整用量治療は良好な安全性を示した。研究は、患者が有効性と安全性を確認するために3年間フォローアップされる第2部(Lampit-SECURE)で継続されます。

CHICO研究の調整研究者であり、アルゼンチンのブエノスアイレスにあるリカルド・グティエレス小児病院の寄生虫学・シャーガス病部長であるハイメ・アルチェ博士は、「実際、若ければ若いほど回復の可能性は高くなります。はい。新しい小児科の公式を使用すると、新生児と赤ちゃんをより正確に治療することができます。この新しい式のタブレットは容易に分けられ、水に非常に迅速に溶解する。これらの非常に幼い子供たちは固形薬を飲み込むことができないが、60日以内に1日3回投薬で治療しなければならないので、これは特に重要です。ニフルチモックスの新しい式は、感染したすべての子供を治療するという目標に向けた大きな一歩です。感染後の早期治療は、成人病の症状を予防するために非常に重要である CHICOの研究では、ランピットは0-17歳の小児患者で良好な抗原虫活性を示した。

シャーガス病を制御する目的は、伝染を排除し、ベクターを制御し、出産可能年齢の女の子と女性を治療し(胎盤感染を避けるために)、輸血前に血液検査を行うことだ。さらに、その目的は、感染者が病気のすべての段階で医療保護を得ることを可能にすることです。

シャーガス病の治療は、ニフルチモックスとベンズニダゾールの2つのニトロ複素環状化合物のみに基づいています。これまでのところ、ニフルチモクスは120mgの錠剤としてのみ利用可能であり、特に幼児には投与が困難である。バイエルは現在、30 mgの錠剤を開発しました。これらの錠剤の両方が、簡単に分割することができる、高速分散式になりました。また、すぐに水に溶解して、錠剤を飲み込みにくい患者にスラリーを形成することができます。新しい公式はCHICO研究でうまく使用され、すべての年齢層の子供たちの精度、安全性、治療コンプライアンスを向上させます。

新たに製剤化されたニフルチモックスは、シャーガス病に罹患している患者の最も脆弱なグループである新生児、乳児および小児の投与を改善し、疾患の制御に大きく貢献する。

トリパノソマ・クルジ(画像ソース:WHO)

シャーガス病はトリパノソーマクルシによって引き起こされる。主な伝達ベクトルは、吸血虫バグです。1908年にシャーガス博士によって発見されたので、シャーガス病とも呼ばれています。主に中南米で流行しているので、シャーガス病とも呼ばれています。トリパノソーマクルシは、ヒトおよび哺乳類の血液および様々な組織細胞に生息しています。彼の人生の歴史の中でピラミッド型とアマスティゴスの2つの形態があります。コネマスティゴテは皮膚創傷感染を通じてヒトの血液に侵入する。この疾患は、母乳、胎盤、輸血、または感染性トリアトミン便によって汚染された食物の摂取を通じて感染する可能性もある。中南米では2,000万人の感染者がいると推定されています。

ほとんどの感染症は無症候性です。症状の症例は、感染直後に現れる軽度のインフルエンザ様症状のみを示す。約2ヶ月後、シャーガス病は長年続いた慢性期に入り、重度の臓器損傷を引き起こし、最終的には突然の心臓死を引き起こした。教育、早期診断、治療はシャーガス病を予防するための鍵です。

現在、疾患の認識が不十分で治療へのアクセスが制限されているため、シャーガス病に感染した患者の1%未満が治療を受けています。バイエルは、新しい登録申請を通じてニフルティモックスの取得と使用を拡大し、病気の負担の高い国で新しい準備を提供することにコミットしています。