バイジーン・ブルキンサ(ザヌブルチニブ)は、第3の適応症のために承認された:再発または難治性ワルデンストロームのマクログロブリン血症(WM)の治療!

BeiGeneは最近、全米医療製品管理局(NMPA)がブルキンサ()ザヌブルチニブ)過去に少なくとも1つの治療を受けたワルデンストムのマクログロブリン血症(WM)を有する成人患者の治療のための条件付き承認。NMPA薬物評価センター(CDE)は、2020年10月の優先レビューでこの新しい適応症のマーケティング承認申請書を含む。

これは、ブルキンサの中国での3番目の兆候の承認と世界のWMのための第二の承認をマークします。過去に少なくとも1つの治療を受けたWM患者の治療のためのBrukinsaのNMPA条件付き承認は、シングルアーム極めて重要な第2相臨床試験(NCT03332173)の安全性と有効性の結果に基づいています。裁判のフォローアップ時間の中央値は14.9ヶ月でした。独立審査委員会(IRC)は、試験の主要エンドポイントである主要応答率(MRR)が72.1%(95%CI:56.3、84.7)であると評価した。MRRは、完全寛解、非常に良好な部分的寛解、および部分的寛解の合計を指します。この試験の安全性データは、以前に観察された状況と一致しています。中国におけるWM患者の治療のためのブルキンサの推奨総1日用量は320mgである。

WMは、非ホジキンリンパ腫(NHL)患者の2%未満を占める稀な不屈のリンパ腫である。この疾患は通常、高齢患者に発生し、主に骨髄に見られるが、リンパ節および脾臓を伴うこともある。中国では、毎年約88,200例のリンパ腫が新たに発生しており、その約91%がNHLに分類されており、中国では毎年約1,000例の新しいWMが発生しています。

ブルキンサ(ザヌブルチニブ)は、BeiGeneの科学者が独自に開発したブルートンのチロシンキナーゼ(BTK)の低分子阻害剤である。現在、単一の薬剤として世界中で広範な臨床試験を受けており、他の治療法と組み合わせて、様々なB細胞悪性腫瘍を治療するために薬物が使用されています。新しいBTKは、人間の体内で継続的に合成されるので、Brukinsaの設計は、バイオアベイラビリティ、半減期および選択性を最適化することにより、BTKタンパク質の完全かつ継続的な阻害を達成します。他の承認されたBTK阻害剤からの差別化された薬物動態を用いて、ブルキンサは複数の疾患関連組織における悪性B細胞の増殖を阻害することができる。

現在、ブルキンサは多くの国・地域で承認されています: (1) 2019年11月、ブルキンサ(ザヌブルチニブ)は、過去に少なくとも1つの治療を受けたマントル細胞リンパ腫(MCL)患者の治療のために米国で承認された。(2) 2020年6月、ブルキンサは、過去に少なくとも1回治療を受けた成人マントル細胞リンパ腫(MCL)患者の治療のために中国で承認された。(3)2020年6月、ブルキンサは、慢性リンパ性白血病(CLL)/小リンパ球性リンパ腫(SLL)を有する過去成人患者において、1回の治療を受けた患者の治療のために中国で承認された。(4) 2021年6月、ブルキンサは、過去に少なくとも1回の治療を受けた成人の治療のために中国で承認された。マクログロブリン血症(WM)(5)の患者2月2021、ブルキンサは再発または難治性のMCLの患者の治療のためにアラブ首長国連邦で承認されました。(6) 2021年3月、ブルキンサは、カナダでの使用が承認され、WMを有する成人患者の治療を受けた。