BioMarinのC型ナトリウム利尿ペプチド類似体ボゾリチドがEUへの掲載に適用されました！

BioMarinは、重篤で生命にかかわるまれで超まれな遺伝病の患者のための革新的な治療法の開発と商品化を専門とするグローバルなバイオテクノロジー企業です。その製品ポートフォリオには、7つの市販製品とさまざまな臨床および前臨床候補製品が含まれます。最近、同社はボソリチド（BMN111）の販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に提出したことを発表しました。同社はまた、2020年の第3四半期に、ボゾリチドの新薬申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出する予定です。

Vosoritideは、C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）アナログであり、ヒトで最も一般的な不均衡な低身長である小児軟骨無形成症の治療のために1日1回注射されます。以前、ボソリチドは、軟骨無形成症の治療のためにオーファンドラッグ指定（ODD）を付与されていました。

承認された場合、ボソリチドは、軟骨無形成症を治療する最初の薬物になります。薬は病気の根本的な原因を治療することができ、患者に意味のある影響を与える可能性のある大きな医学的ブレークスルーを表しますGG＃39;生活。

ボソリチドの作用機序

軟骨無形成症は、ヒトで最も一般的な不均衡な低身長です。それは、軟骨内骨化の遅延を特徴とし、不均衡な短さと長骨、脊椎、顔面、頭蓋底の構造障害につながります。この状態は、骨成長の負の調節因子である線維芽細胞成長因子受容体3遺伝子（FGFR3）の変異によって引き起こされます。

不均衡な低身長に加えて、軟骨無形成症の人々は、孔の圧迫、睡眠時無呼吸、曲がった足、顔面の低形成、永久的な腰痛、脊柱管狭窄症、耳の再発など、深刻な健康上の合併症を経験する場合があります。感染科。これらの合併症のいくつかは、脊髄減圧術や曲がった脚の矯正などの侵襲的手術の必要性につながる可能性があります。さらに、研究は死亡率がすべての年齢層で増加していることを示しています。

Vosoritideは、天然のヒトペプチドに由来するC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）アナログであり、軟骨内骨化の効果的な刺激剤です。天然のヒトペプチドは骨成長の正の調節因子です。ボゾリチドは特定の受容体に結合し、過剰なFGFR3経路を阻害する細胞内シグナルを開始します。

ボゾリチドの規制適用は、2019年12月に発表されたグローバルな無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験の結果に基づいており、進行中の第II相および第III相拡張の長期安全性および有効性データをさらに取得します研究、広範な自然病歴データ。

グローバル第III相試験では、5-14歳で成長板がまだ開いている軟骨無形成症の121人の子供を登録し、ボソリチドとプラセボの有効性と安全性を評価しました。これらの患者は、それぞれのベースライン成長率を決定するための第III相試験に入る前に、ベースライン試験の少なくとも6か月を完了していた。第III相試験では、52週間のボゾリチド（15ug / kg /日）またはプラセボを無作為に割り付けました。主要評価項目は、プラセボと比較して、1年間の治療期間中にボゾリチドで治療された子供のベースラインからの成長率の変化でした。

結果は、試験が主要評価項目に到達したことを示しました。1年間の治療後、プラセボ用に調整されたボソリチド治療の成長率は1.6 cm /年でした（p<>

2019年11月に公開された非盲検の用量発見第II相試験の結果は、新しい自然史軟骨無形成症データセット（n=619）で一致する年齢と性別の子供と比較して、コホート3（n=10）で15μgを受け取ったことを示していますボソリチド/ kg /日で治療された患者の累積平均身長は54か月で9.0 cm増加し、データは統計的に有意でした（p< 0.005）。過去12か月間に、2.2="">