ブリストルマイヤーズスクイブ阻害剤マバカムテン米国レビューは3ヶ月延長!

ブリストル・マイヤーズスクイブ(BMS)は最近、米国食品医薬品局(FDA)がマバカムテンの新薬申請(NDA)審査時間を3ヶ月延長したと発表した。新薬使用料法(PDUFA)の目標日は2022年4月28日です。この薬剤は、症状性閉塞性肥大性心筋症(oHCM)、高発生率の慢性心疾患を治療するために使用される新しい、経口、心筋筋力変調剤である。

2020年7月、米国FDAはマバカムテンにoHCMの画期的な薬物指定を認めた。承認された場合, マバカミンは、oHCMを治療する最初のミオシン阻害剤になります.現在、症候性oHCMの治療のためのマバカムテンのマーケティング承認アプリケーション(MAA)も欧州医薬品庁(EMA)によって審査中です。

BMSの発表によると、FDAは2021年11月18日に、提案されたリスク評価軽減戦略(REMS)に関連する更新された情報を見直す十分な時間を確保するためにPDUFA日付を延長するよう同社に通知した。REMSプログラムは、マバカムテンの最初のアプリケーションに含まれていました。FDAは追加のデータや研究を要求しませんでした。

ブリストル・マイヤーズスクイブのエグゼクティブ・バイスプレジデント兼最高医療責任者であるサミット・ヒラワット(MD)は、「私たちはマバカッテンに自信を持っています。極めて重要な EXPLORER-HCM 試験では、この先駆的な心臓ミオシン阻害剤は、症状のあるoHCM患者を治療するために使用された。、機能状態および生活の質は臨床的に有意な改善を示している。我々は、患者にこの重要な薬をもたらすためにFDAと緊密に協力し続けることを楽しみにしています。

マバカメンは、クラス初の経口、ミオシンアロステリック阻害剤であり、過度の心臓収縮および拡張期充填障害を有する疾患を内部原因として治療するために使用される。マバカムテンは、過剰なミオシン-アクチン架橋の形成を阻害することによって心筋収縮を減少させると考えられている。過剰なミオシンアクチンクロスブリッジの形成は、過度の心筋収縮、左心室肥大および低いコンプライアンスにつながる可能性があります。臨床および前臨床試験では、マバカッテンは、心臓壁ストレスを軽減し、過度の心筋収縮を軽減し、拡張期のコンプライアンスを増加させるバイオマーカーを示し続けています。

マバカムテンは、もともと症候性閉塞性肥大性心筋症(oHCM)を治療するために開発されました。マバカテンは、その作用機序と治療活性の証拠に基づいて、症状のない非閉塞性肥大性心筋症(HCM)および保存された駆出率(HFpEF)を有する心不全の治療のために臨床的に研究されている。

マバカムテン化学構造

マバカテントNDAとMAAの両方は、主要なフェーズ3のEXPLORER-HCM試験の結果に基づいています。試験は、症状oHCM患者で行われ、プラセボとマバカミンを比較した。検査結果は、マバカテンが強い治療効果を示し、症状、機能状態および生活の質の臨床的に有意な改善、ならびに左心室流出路閉塞を緩和する能力を示している。EXPLORER-HCM スタディでは、すべてのプライマリエンドポイントとセカンダリ エンドポイントが統計的有意性に達しました。

マバカメンテン(MYK-461)は、ミオカルディアによって開発されました。2020年10月5日、ブリストル・マイヤーズスクイブは、ミオカルディアを現金131億米ドル、プレミアム60%で買収すると発表した。2020年11月17日、ブリストル・マイヤーズスクイブは、ミオカルディアの買収が完了したと発表した。この買収は、2019年にセルジーンを740億米ドルで買収した後、ブリストル・マイヤーズスクイブの2番目に大きな取引です。

2020年8月11日、投資会社知覚アドバイザーズによってインキュベートされたLianBioが正式に設立されたことは注目に値します。同日、2つの重要な協力を発表した。1つはBridgeBio Pharmaの製品パイプラインを中国に導入するものであり、もう1つはmyoKardiaのマベカプテンを中国に導入することです。

ブリストル・マイヤーズスクイブはマバカッテンに大きな期待を寄せている。MyoKardiaを買収したとき, 同社は、マバカッテンは、HCMの治療のための先駆的な薬になることを発表しました.業界はまた、マバカムテンのビジネスの見通しについて非常に楽観的です。2020年12月、医薬品市場調査機関である評価ヴァンテージは、「2021年に商業的可能性のある新薬トップ10」を発表しました。このリストでは、マバカッテンは3位にランクされています。評価ヴァンテージは、2026年のマバカッテンの世界売上高は20億米ドルに達すると予測しています。