阻害剤タヴネオスはEUで承認されようとしています:ANCA関連血管炎!

ケモクレイツは最近、欧州医薬品庁(EMA)人用医薬品委員会(CHMP)が、経口選択的補体5a受容体(C5aR)阻害剤であるタヴネオス(アバコパン)の承認を示唆する肯定的なレビューを発表したと発表した。 リツキシマブ(リツキシマブ)またはシクロホスファミドレジメンと組み合わせることで、重度の活性肉芽腫性ポリアンギス(GPA)または顕微鏡性ポリアンギティス(MPA)を有する成人患者の治療のために。GPAとMPAは抗好中球細胞質自己抗体(ANCA)関連血管炎(ANCA血管炎とも呼ばれる)の2つの主要なタイプです。さて、CHMPの意見は審査のために欧州委員会(EC)に提出され、通常は2ヶ月以内に最終審査決定を下します。

今年の9月、タヴネオスはANCA血管炎の治療に関する日本の承認を得た最初の人でした。今年の10月に、タヴネオスは米国で承認されました:アジュバント薬として、標準的な治療法と組み合わせて、重度の活動性ANCA血管炎(GPAおよびMPA)を治療するために成人患者に使用されます。Tavneosは、米国FDAによって承認された最初の経口補体5a受容体(C5aR)阻害剤であり、10年ぶりのANCA関連血管炎の治療のために承認された薬物であることを言及する価値があります。

ANCA血管炎は稀で重篤な自己免疫疾患です。補体系の過剰な活性化は、更に好中球を活性化し、炎症を引き起こし、最終的には小血管を破壊する。この病気は臓器の損傷や失敗を引き起こす可能性があります。腎臓は主な標的器官であり、治療しないと致命的になることがよくあります。

ケモクレイツのトーマス・J・シャル会長兼CEOは、「CHMPがタヴネオスを承認するという提案は、私たちの目標に向けた前向きな一歩です。私たちの目標は、世界中の主要市場でTavneosを利用できるようにすることです。米国での最近の打ち上げに続いて。日本との規制当局の承認を得てから、欧州の患者さんにすぐにタヴネオスの治療ができることを願っています」

アバコファン化学構造

ANCA関連血管炎は壊滅的な病気であり、現在の治療法はしばしば深刻なまたは致命的な副作用をもたらし、救命処置を減らす。市場でのTavneosの承認は、非常に必要な新しい治療オプションを提供し、患者に明るい未来をもたらすでしょう。

Tavneosの規制承認は、世界的に重要なフェーズ3 ADVOCATE臨床試験のデータに基づいています。この研究は、第26週に病気寛解の主要なエンドポイントに達し、第52週に持続的寛解を達成した。

データは、バーミンガム血管炎活動スコア(BVAS)評価によると、プレドニゾン治療群と比較して、アバコピアン治療群が第26週の疾患寛解および第52週の持続的寛解において統計的優位性を有することを示した。本試験では、プレドニゾン治療群と比較して、アバコピアン治療群のグルココルチコイド毒性が著しく低下し、腎機能が大幅に改善され、健康関連の生活の質指標も大幅に改善された。

アバコファン(CCX168)の作用機序

アバコファンは、経口の小分子であり、C5a受容体C5aR1を補体の選択的阻害剤である。好中球などの破壊的な炎症細胞の表面に存在する炎症促進補体系断片C5a(C5aR)の受容体(C5aR)を正確に遮断することにより、アバコファンは、これらの細胞が炎症の駆動因子であるC5a活性化の能力を損なうのを防ぐことができる。Avacopan治療は、炎症血管炎プロセスを効果的に制御し、再発を予防し、治療関連の損傷のリスクを軽減するように設計されています。さらに、アバコファンはC5aR1を選択的に阻害し、C5A I経路がC5L2受容体を介して正常に働くことを可能にする。

ケモクセントは、アバコファンの発見と開発を担当し、米国で薬を商業化する権利を有する。Vifor Pharmaは、ケモクレイツとの腎臓健康提携を通じて、米国外の市場でアバコファンを商業化する独占的権利を取得しました。

現在、ケミクレイツはC3糸球状症(C3G)およびヒドラデニティス・サプラティバ(HS)患者の治療のためのアバコファンの開発も行っています。以前は、米国FDAは、ANCA関連血管炎、C3G、および非定型血球性尿毒症症候群(aHUS)の治療のための孤児薬指定をアバコパンに与えました。欧州連合(EU)では、EMAはC3Gと2種類のANCA血管炎(GPAおよびMPA)の治療のための孤児薬指定をアバコパンに与えました。