ブリストルマイヤーズスクイブの心臓ミオシンアロステリック阻害剤マバカムテンがEUでレビューに入る！

ブリストルマイヤーズスクイブ（BMS）は最近、欧州医薬品庁（EMA）が閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の治療のための新しい経口ミオシンアロステリックモジュレーターであるマバカムテンの販売承認申請（MAA）を承認したと発表しました。発生率の高い慢性心臓病。

現在、症候性oHCMの治療のためのmavacamten &＃39;の新薬承認申請（NDA）も米国FDAによって検討されており、処方薬使用料法（PDUFA）の目標日は2022年1月28日です。 。2020年7月、米国FDAはmavacamtenにoHCMの画期的な薬剤指定を付与しました。 承認された場合、マバカムテンはoHCMを治療する最初のミオシン阻害剤になります。

mavacamtenは、過度の心臓収縮と拡張期充満障害によって本質的に引き起こされる疾患の治療のための、クラス最高の経口アロステリックミオシン阻害剤です。 Mavacamtenは、過剰なミオシン-アクチンクロスブリッジの形成を阻害することにより、心収縮性を低下させると考えられています。 過剰なミオシン-アクチンクロスブリッジの形成は、過剰な心筋収縮、左心室肥大、およびコンプライアンスの低下につながる可能性があります。 臨床および前臨床試験では、マバカムテンは、心臓壁のストレスを軽減し、過度の心筋収縮を軽減し、拡張期コンプライアンスを高めるバイオマーカーを引き続き示しています。

mavacamtenはもともと、症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を治療するために開発されました。 その作用機序と治療活性の証拠に基づいて、マバカムテンは、症候性の非閉塞性肥大型心筋症（HCM）と拡張機能障害（HFpEF）の治療のために臨床的に研究されています。

mavacamtenの化学構造

mavacamten NDAとMAAはどちらも、主要な第3相EXPLORER-HCM試験の結果に基づいています。 試験は症候性のoHCM患者で実施され、マバカムテンとプラセボを比較しました。 試験結果は、マバカムテンが強力な治療効果を示し、症状、機能状態、および生活の質が臨床的に有意に改善し、左心室流出路閉塞を緩和する能力も示したことを示しました。 EXPLORER-HCM研究では、すべての一次および二次エンドポイントが統計的有意性に達しました。

ブリストルマイヤーズスクイブの心臓血管開発担当シニアバイスプレジデントであるローランドチェン医学博士は次のように述べています。 現在のところ。 大体において、処方薬は症状を和らげることしかできません。 Mavacamtenは、世界のoHCM患者集団に存在する満たされていない医療ニーズに対処するための治療オプションを提供する可能性を秘めています。"

mavacamten（MYK-461）はMyoKardiaによって開発されました。 2020年10月5日、ブリストルマイヤーズスクイブは、MyoKardiaを131億米ドルの現金と60％のプレミアムで買収すると発表しました。 2020年11月17日、ブリストルマイヤーズスクイブはMyoKardiaの買収が無事に完了したことを発表しました。 この買収は、ブリストルマイヤーズスクイブ&＃39であり、2019年にセルジーンを740億ドルで買収した後、2番目に大きな取引です。

2020年8月11日に、投資会社PerceptiveAdvisorsによってインキュベートされたLianBioが正式に設立されたことは注目に値します。 同日、2つの重要な協力を発表した。 1つはBridgeBioPharma &＃39;の製品パイプラインを中国に紹介することであり、もう1つはmyoKardia &＃39;の製品パイプラインを中国に紹介することです。

ブリストルマイヤーズスクイブは、マバカムテンに大きな期待を寄せていました。 MyoKardiaを買収したとき、同社はmavacamtenがHCM治療の先駆的な薬剤になると発表しました。 業界はまた、mavacamtenのビジネスの見通しについて非常に楽観的です。 2020年12月、製薬市場調査組織であるEvaluate Vantageは、& quot; 2021年に商業的可能性のある新薬トップ10"を発表しました。 このリストでは、mavacamtenが3位にランクされています。 Evaluate Vantageは、2026年のmavacamten &＃39;の世界売上高が20億米ドルに達する可能性があると予測しています。