Bylvay（odevixibat）が米国とEUで承認されようとしています！

Albireo Pharmaは、新しい胆汁酸調節剤を開発している珍しい肝疾患企業です。 最近、同社は、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）が、ビルベイ（odevixibat）進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の治療用。 ）。 Bylvayは、強力な1日1回の非全身性回腸胆汁酸輸送阻害剤（IBATi）であり、この希少疾患の最初の非外科的治療になる可能性があり、PFICタイプ1、2、および3を変更します。 。子供のための治療モデル。

現在、CHMPの意見は、審査のために欧州委員会（EC）に提出されます。欧州委員会は、通常、今後2か月以内に承認を決定します。 米国では、ビルベイはFDAによる優先審査を受けており、処方薬使用料法（PDUFA）の目標日は2021年7月20日です。欧州連合では、ビルベイは、加速に対してEMAによって授与された唯一のIBATiです。評価。 以前、EMAは、PFICの治療のために希少疾病用医薬品の指定と優先医薬品の指定（PRIME）も提供していました。 PFICに加えて、ビルベイはアラジール症候群、胆道閉鎖症、および原発性胆管炎の治療のための希少疾病用医薬品の指定も与えられています。

PFICはまれで、壊滅的で壊滅的な病気であり、幼児に影響を及ぼし、進行性の生命を脅かす肝疾患を引き起こす可能性があります。 多くの場合、PFICは生後10年以内に肝硬変と肝不全を引き起こす可能性があります。 PFICの最も顕著で厄介な持続性の症状は、激しいかゆみであり、これはしばしば生活の質の深刻な低下につながります。 現在、PFICを治療する薬はなく、多くの患者にとって唯一の選択肢は肝移植または他の侵襲的手術です。 肝移植の現在の標準的なケアは、生涯にわたる免疫抑制や幼児のための臓器を見つけるという課題など、実際の課題に直面しています。

米国および欧州連合では、ビルベイは、PFICの治療について規制当局の承認を受けた最初の薬剤になる可能性があります。 米国では、ビルベイが承認された後、アルビレオはまれな小児疾患優先審査バウチャー（PRV）の対象となり、ビルベイは2021年後半に販売されます。現在、治療のためのビルベイの第3相BOLD試験胆道閉鎖症の治療とアラジール症候群の治療のための世界的な第3相ASSERT試験が進行中です。

の化学構造odevixibat（画像ソース：medkoo.com）

Bylvay &＃39;の有効成分は、オデビキシバットです。これは、先駆的で強力かつ選択的な非全身性の回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であり、全身への曝露が最小限で、腸内で局所的に作用します。 現在、この薬は、PFIC、胆道閉鎖症、アラジール症候群などを含むまれな小児胆汁うっ滞性肝疾患の治療のために開発されています。 それらの中で、PFICは最初のターゲット適応症です。

アルビレオの社長兼最高経営責任者であるロン・クーパーは、次のように述べています。 この治療法は、家族や子供に対するPFICの影響を減らすことができます。 重荷。 Bylvayを発売することにより、かゆみなどの症状の短期的な緩和と、成長などの重要なパラメーターの長期的な改善を子供たちに提供したいと考えています。"

CHMPによるビルベイの肯定的なレビューは、これまでに実施されたPFICの世界最大の第3相臨床試験である2つの臨床試験（PEDFIC 1、PEDFIC 2）のデータに基づいています。

PEDFIC-1は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験であり、結果は米国およびEUの規制要件の主要エンドポイントを満たしています。胆汁酸反応（SBA、p=0.003）、忍容性が高く、下痢/頻繁な腸の動きの発生率が非常に低い（治療群で9.5％、プラセボ群で5.0％）。

PEDFIC-2は、長期にわたる非盲検の第3相延長試験です。 データは、Bylvay &＃39;の強力な有効性を再確認し、最大48週間治療された患者では、SBAが継続的かつ持続的に減少し、かゆみの評価が改善され、肝臓と成長が促進されることを示しています。

これらの2つの研究では、ビルベイは忍容性が高く、下痢/頻繁な排便が最も一般的な治療関連の胃腸の有害事象でした。 深刻な治療関連の有害事象は発生しませんでした。

全体として、これらの研究により、Bylvay &＃39;が最初のPFIC治療としての可能性が確認されました。 PFICは壊滅的な病気であり、現在、肝移植を含む手術で治療されています。 Bylvayは、PFIC患者とその家族に真の変化をもたらす可能性のある、安全で効果的な治療薬です。 規制当局の承認を得た後、アルビレオは2021年の後半にビルベイを市場に投入する予定です。