CStone PharmaceuticalsIvosidenibがグローバルフェーズIII研究の結果を発表しました

2021年8月、強化化学療法の対象とならない新たに診断されたAML患者を対象に、化学療法薬アザシチジンと組み合わせたファーストインクラスの標的薬イボシデニブの有効性と安全性を評価することを目的とした世界的な第III相試験が明確な結果を得ました。 有効性と安全性に関する肯定的なデータは、イボシデニブが再発または難治性のAMLの成人患者におけるIDH1変異の単剤治療に基づいて適用範囲をさらに拡大し、より多くのAML患者がその恩恵を受けることを意味します。

AMLの既存の治療法の利点は限られており、患者は革新的な治療法を緊急に必要としています。

急性骨髄性白血病（AML）は、血液と骨髄の癌です。 これは最も一般的な成人急性白血病です。 米国では毎年約20,000件の新規症例があり、中国では毎年30,000件以上の新規症例があると推定されています。 疾患の急速な進行により、ほとんどの患者は最終的に治療または再発に対する抵抗性を発症し、再発または難治性の急性骨髄性白血病を発症し、5年生存率はわずか27％です。

現在、集中化学療法と大量化学療法が通常臨床的に使用されており、その後、AMLの包括的な治療のために造血幹細胞移植療法と組み合わされています。 ただし、化学療法の毒性と患者の生物学的理由により、一部の高齢者（60歳以上）の患者は適用されません。 集中的な化学療法を受けている患者はこの治療法の恩恵を受けることができず、これらの患者はより安全でより効果的な治療オプションを緊急に必要としています。

研究によると、AML患者の約6％〜10％がIDH1変異を持っています。 変異型IDH1酵素は、正常な造血幹細胞の分化を阻止し、急性白血病の発症を促進します。 これは、AMLの発生と発症の重要な理由です。 このメカニズムは、関連する標的薬の開発の方向性も示しています。

革新的な標的薬は、新たに診断され再発した難治性のAMLをカバーし、より多くの患者がその恩恵を受けます

Ivosidenibは、IDH1遺伝子変異がんに対する強力な経口標的阻害剤です。 IDH1変異酵素の活性を阻害することにより、AML細胞の分化を促進し、それによって抗腫瘍効果を発揮することができます。 米国では、イボシデニブは、再発または難治性のAMLを伴うIDH1変異を有する成人患者、および75歳以上であるか併存疾患のために集中的な導入化学療法を使用できない新たに診断されたIDH1変異AMLを有する成人患者の単剤療法として承認されています。

2019年7月、IDH1遺伝子変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病患者を治療するためのイボシデニブの臨床試験が私の国で承認され、その後最初の患者&＃39;の投与が迅速に完了しました。 イボシデニブの優れた治療効果に基づいて、イボシデニブは2020年版の& quot;血液悪性腫瘍の診断と治療のためのCSCOガイドライン& quot;に首尾よく書き込まれました。 2020年に、& quot;臨床緊急に必要な海外新薬リスト（第3バッチ）& quot;に含まれています。 私の国の国立食品医薬品局の薬物評価センターによって。 。

イボシデニブとアザシチジンの併用治療研究の肯定的な結果は、未治療のIDH1変異急性骨髄性白血病の患者にとって非常に重要です。 この治療計画は、集中化学療法に適さないAML患者に新しい治療オプションをもたらすだけでなく、再発または難治性のIDH1変異に対するイボシデニブ単剤療法に加えて、新たに診断されたAML患者に新しい一次治療オプションになることが期待されます。 AML成人患者、受益者人口の拡大。

CStone PharmaceuticalsはServierと独占的に協力し、中国本土、香港、台湾、マカオ、シンガポールなどの中華圏でイボシデニブの臨床開発および商業化の権利を取得したと報告されています。 CStone Pharmaceuticalsは、中国で新たに診断されたAML患者を対象としたこの第III相臨床試験におけるイボシデニブの商業パートナーとして、研究の推進において重要な役割を果たしました。

ほんの数日前、CStone Pharmaceutical &＃39;のivosidenibタブレットマーケティングアプリケーションは、CDEによる優先審査キューに含まれる予定でした。 適応症は、IDH1変異に感受性のある成人の再発または難治性の急性骨髄性白血病を治療することです。 この研究の結果が発表されると、イボシデニブは新たに診断されたものと再発したもの、および難治性の成人AMLの両方をカバーします。 CStone Pharmaceuticalsは、近い将来、CDEとのコミュニケーションを強化する計画であり、この適応症の第一選択治療薬となるイボシデニブを積極的に推進していると理解されています。

今年の5月に、米国食品医薬品局は、以前に治療を受けたIDH1変異胆管癌患者の潜在的な治療オプションとしてイボシデニブ補足新薬リスト申請を受け入れ、優先審査資格を取得したことは言及する価値があります。 近い将来、既存の治療選択肢が限られている進行性胆管癌の患者に新しい選択肢がもたらされることが期待されています。 さらに、神経膠腫患者の治療のためのイボシデニブに関する研究も本格化しており、かなりの治療の可能性を示しています。

イボシデニブはまだ中国で承認されていませんが、予定より早く薬剤の入手可能性の面で大きな進歩を遂げたことは注目に値します。 ほんの数日前、75の海外特殊医薬品の1つであるivosidenibが北京包括健康保険に加入しました。 8月2日、イボシデニブは25の国内薬の1つとして海南レチェングローバル特殊医薬品保険に含まれました。これは、より多くの患者がそれから恩恵を受けることができ、薬の手頃な価格を大幅に改善することを意味します。