エーザイの次世代抗てんかん薬Fycompa®（ペランパネル）が2件追加承認！

エーザイ（エーザイ）は最近、社内で発見および開発された抗てんかん薬Fycompa（ペランパネル）が国家医療製品管理局（NMPA）から2つの追加承認を受けたことを発表しました。 （2）小児適応症：補助療法/単剤療法として、部分てんかんを治療するために4歳以上の小児てんかん患者に使用されます。

中国では、Fycompaは以前に承認されています：12歳以上のてんかん患者における部分てんかんの補助療法（二次性全身性発作の有無にかかわらず）。 この最新の承認により、Fycompaは、てんかんの4歳以上の患者の部分てんかん（二次性全身性発作の有無にかかわらず）の治療のための中国での単剤療法および補助療法として使用できます。

中国には約900万人のてんかん患者がおり、約60％が部分てんかんの影響を受けており、部分てんかんの患者の40％が補助療法を必要としていると推定されています。 てんかん患者の約30％は、発作を制御できない市販の抗てんかん薬（AED）を投与されているため、この分野では満たされていない重要な医療ニーズがあります。

部分てんかんに対するFycompa単剤療法の承認は、単剤療法の安全性と有効性を評価する補助療法としてのFycompaのサブグループ分析の結果に基づいています（研究304、305、306、335）。 これらの研究は世界規模（米国、ヨーロッパ、中国を含む）で実施され、部分てんかん（二次性全身性発作の有無にかかわらず）の12歳以上の患者が登録されました。 さらに、日本と韓国の未治療のてんかん患者を対象とした部分てんかん（続発性全身てんかんの有無にかかわらず）の治療に関する第3相臨床試験（FREEDOM / Study 342）の結果、補足として提出Fycompa単剤療法の安全性と有効性のデータ。

部分てんかんを発症したFycompa小児患者の承認は、第3相臨床試験（試験311）の結果に基づいています。 この研究では、部分発症てんかんまたは原発性全身性強直間代てんかん（PGTCS）の管理が不十分な小児てんかん患者（4歳から12歳未満）の治療のための補助療法としてFycompaを世界規模で評価しました。

ペランパネルの化学構造（写真提供：adooq.com）

Fycompaは、エーザイが社内で開発したファーストインクラスの抗てんかん薬（AED）です。 この薬は、選択性が高く、競争力のないAMPA型グルタメート受容体拮抗薬です。 グルタメートは、発作を媒介する主要な神経伝達物質です。 Fycompaは、AMPA受容体拮抗薬として、シナプス後のAMPA受容体であるグルタミン酸の活性を標的とすることにより、てんかん発作に関連するニューロンの過剰興奮を軽減することができます。 この作用機序は、現在市販されている抗てんかん薬（AED）と似ています。

現在、Fycompaは、日本、米国、中国、その他の欧米諸国を含む世界70か国以上で、部分てんかんの補助療法として承認されています（POS、二次性または二次性なし）一般的な発作）治療。 さらに、Fycompaは、米国、日本、その他のヨーロッパおよびアジア諸国を含む世界70か国以上で、てんかん患者の原発性全身性クローヌス（PGTC）発作の補助療法として12年間承認されています。古い。 治療。 日本、米国、中国では、Fycompaは、4歳以上のてんかん患者の部分てんかん（二次性全身性発作の有無にかかわらず）の治療のための単剤療法および補助療法としても適しています。 欧州連合では、部分てんかんの補助療法のFycompaの年齢範囲は4歳以上であり、原発性全身性強直間代発作（PGTC）発作の補助療法の年齢範囲は7歳以上です。

投薬に関しては、Fycompaは就寝前に1日1回経口摂取されます。 市販されている剤形には、錠剤、細粒製剤、経口懸濁液などがあり、国によって異なります。 現在、エーザイはFycompaの注射剤も開発中です。 現在まで、Fycompaは世界中で41万人以上の患者を治療するために使用されてきました。

中国では、Fycompa（ペランパネル）が2018年9月に、12歳以上のてんかん患者の部分てんかんの補助療法として新薬承認申請（NDA）を提出しました。 既存の医薬品の重要な臨床的利点により、中国国家医療製品局（NMPA）は、2019年1月にFycompaの優先審査を承認し、2019年9月にFycompaを承認しました。

2021年1月初旬、エーザイは中国市場でFycompaを発売しました。 この薬は、12歳以上のてんかん患者の部分てんかん（続発性全身てんかんの有無にかかわらず）の補助として使用される1日1回の錠剤です。 処理。

てんかんは、発作の種類によって大まかに分類できます。 部分発作はてんかん発作の約60％を占め、全身性発作は約40％を占めます。 原発性全身性強直間代（PGTC）発作、または大発作は、最も一般的で最も重症のタイプの全身性発作であり、全身性発作の症例の約60％を占めます。 PGTC発作は、意識の喪失と全身のけいれんを特徴とします。 大発作の一般的な症状には、口の泡立ち、上向きの目、手足のけいれん、悲鳴などがあり、失禁や持続性の発作を引き起こす可能性があります。 発作は、脳ニューロンの興奮と抑制の不均衡の結果です。 これらの不均衡は、さまざまな神経化学的メカニズムによって引き起こされる可能性がありますが、現在はほとんど知られていません。

てんかんは、世界で最も一般的な神経疾患の1つです。 米国で約340万人、日本で約100万人、ヨーロッパで約600万人、中国で約900万人を含む、世界中に約6000万人の患者がいます。 患者の約30％は、既存の抗てんかん薬（AED）では自分の状態を制御できません。 したがって、てんかんは依然として医学的ニーズが満たされているとはほど遠い病気です。 この病気はどの年齢でも発生する可能性がありますが、18歳以下の人や高齢者によく発生します。 小児てんかんの病因と臨床症状の不均一性のために、患者の予後もかなり異なります-治療に対する陽性反応と難治性の症例の両方を含みます。 したがって、患者の治療には個別の治療戦略を採用する必要があります。