エプレネタポプト+アザシチジンは効果的です！ --- 1/2

Aprea Therapeuticsは最近、TP53変異骨髄異形成症候群（MDS）および急性骨髄異形成症候群に対してアザシチジン（AZA）と組み合わせたエプレネタポプト（APR-246）を評価する第2相臨床試験の肯定的な結果を発表しました。 AML患者に対する移植後の維持療法の有効性と安全性。

eprenetapoptは、変異および不活性化されたp53タンパク質を野生型p53のコンフォメーションと機能に復元し、再活性化し、ヒト癌細胞のプログラム細胞死を誘導することが証明されている小分子薬です。

試験に登録された33人の患者のうち、移植後の1年無再発生存率（RFS）は58％であり、RFS期間の中央値は12.1ヶ月でした。 移植後の1年全生存（OS）率は79％であり、OS期間の中央値は19.3ヶ月でした。 移植後のTP53変異MDSおよびAML患者の転帰を評価するための以前の多くの臨床試験では、移植後の1年RFS率は約30％、OS期間の中央値は約5〜8か月であると報告されています。 この試験では、患者はプレレネポップとアザシチジンの移植後のプロトコルに耐えました。

Apreaは、2021年の後半にこの第2相臨床試験のデータについて米国FDAと話し合う予定であり、将来の科学会議または医学会議でデータを公開する予定です。 米国のHLee Moffitt Cancer Center and ResearchInstituteの研究者であるAsmitaMishraは、次のように述べています。信じられないほどエキサイティングです。 移植にもかかわらず、これは現在、TP53変異MDSおよびAMLの患者に対する唯一の潜在的な治療法ですが、現在の治療基準では、再発のリスクは依然として高く、移植後のOSの中央値は非常に限られており、わずか8か月以内です。 移植後の維持療法のためのエプレネタポプトとアザシチジンの使用の承認が得られた場合、治療の選択肢が限られている患者の転帰を有意義に改善できる新しい治療パラダイムを表す可能性があります。"

APR-426の分子構造（写真提供：selleck.cn）

MDSは造血幹細胞の悪性腫瘍です。 骨髄は十分な数の健康な血液細胞を生成することができません。 MDS患者の約30〜40％が急性骨髄性白血病（AML）に進行し、p53腫瘍抑制タンパク質の変異が直接疾患の進行につながると考えられています。 p53変異は、MDSおよびAML患者の最大20％に存在し、全体的な予後不良と関連しています。 現在、特にTP53変異MDSまたはAML患者のために承認された治療法はありません。