2021年2月、7つの新薬の世界初のバッチである4番目のCAR-T療法BreyanziがFDAによって承認されました

Yaoduのグローバル医薬品データベースによると、2021年2月に、世界で初めて販売が承認された7つの新薬があり、そのすべてがFDAによって承認されました。 それらの中には、5つの新しい分子実体、1つの抗体と1つの細胞療法があります。

世界GG＃39; 4番目のCAR-T療法Lisocabtagenemaraleucel（商品名：Breyanzi）

新リンパ腫治療薬アンブラリシブ（商品名：Ukoniq）

Trilaciclib、化学療法における骨髄保護のための新薬（商品名：COSELA）

新脂質低下薬エビナクマブ（商品名：EVKEEZA）

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬であるカシメルセン（商品名：Amondys 45）

モリブデン補因子欠損症A型の新薬：フォスデノプテリン（商品名：Nulibry）

骨髄腫（ペプチド結合薬）の新治療薬メルフルフェン（商品名：ペパクスト）

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel（Breyanzi）は、BMSによって開発され、再発/難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）治療の成人患者での使用が承認されたCD19標的阻害性キメラ抗原受容体（iCAR）T細胞療法です。

Breyanziは、世界で4番目に承認されたCAR-T療法です。 以前は、FDAから画期的治療薬の指定、再生医療の高度治療薬の指定（RMAT）、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、濾胞性中心リンパ腫が認められていました。 原発性縦隔B細胞リンパ腫およびマントル細胞リンパ腫に対する4つの希少疾病用医薬品の資格。 特別な特徴は、細胞療法の副作用をよりよく制御するために、治療におけるCD8陽性およびCD4陽性T細胞の比率（1：1）を効果的に制御できることです。

02アンブラリシブ

UmbralisibはTGTherapeuticsによって開発され、以前に少なくとも1つの抗CD20ベースの治療を受けた再発/難治性辺縁帯リンパ腫（MZL）の患者、および少なくとも1つ受けた再発/難治性患者の治療に承認されています。過去の濾胞性リンパ腫（FL）の成人患者における三次全身療法。

アンブラリシブは、最初に承認された経口PI3Kδ/CK1ε阻害剤です。 これまでに、米国FDAから付与されたファストトラック資格、希少疾病用医薬品資格、優先審査資格、画期的治療薬の指定を取得しています。

03Trilaciclib

Trilaciclibは、G1Therapeuticsによって開発された短時間作用型の可逆的CDK4 / 6阻害剤です。 小細胞肺癌が蔓延している成人患者の化学療法による骨髄抑制を予防することが承認されています。

Trilaciclibは、骨髄と免疫系を保護するために化学療法中に予防的に投与される世界初で唯一の製品です。 より広い患者集団をカバーするための基本的な化学療法法の補足として使用されることが期待されています。

2020年8月、Simcere PharmaceuticalsはG1と独占的ライセンス契約を結び、大中華圏のすべての適応症についてTrilaciclibの開発および商品化の権利を取得しました。

04エビナクマブ

EvinacumabはRegeneronによって開発され、12歳以上の子供または家族性ホモ接合性高コレステロール血症（HoFH）の成人の治療に承認されています。

Evinacumabは、アンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）を標的とする完全ヒトIgG4κモノクローナル抗体です。 これは、ANGPTL3を阻害することによって体脂肪の分解を間接的に加速する新しいメカニズムを備えた脂質低下薬です。 これに先立ち、FDAから付与された希少疾病用医薬品の資格、優先審査の資格、画期的治療薬の指定を取得しており、市販された最初のANGPTL3阻害剤です。

05カシメルセン

Casimersenは、ジストログリカンを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド療法です。 Sarepta Therapeuticsによって開発され、デュシェンヌGG＃39の進行性筋ジストロフィーを遺伝子変異エクソン45スキップで治療することが承認されました。 これは、このタイプの遺伝的に変異したDMD患者に承認された最初の薬剤です。

今回、Casimersenは迅速承認チャネルの使用を承認されました。 この薬は、FDAによって付与されたファストトラック資格、優先審査資格、および希少疾病用医薬品資格を取得しています。

06フォスデノプテリン

フォスデノプテリンはOriginBiosciencesによって開発され、A型モリブデン補因子欠損症（MoCD）による死亡リスクを軽減することが承認されました。 これは、A型MoCDの治療のためにFDAによって承認された最初の革新的な治療法であり、FDAから画期的治療薬の指定を受けています。まれな小児疾患の承認を受けて、Originは100を超える価値のある優先審査バウチャーも授与されました。 FDAによって発行された百万。

A型MoCDは、モリブデン補因子合成の中断によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性疾患であり、非常にまれです。 患者は通常、重度の脳症と難治性の発作を伴う乳児であり、死亡率が高く、生存期間の中央値は4年です。 以前は、唯一の治療選択肢は、病気によって引き起こされた合併症の支持療法と治療でした。

フォスデノプテリンは、cPMPを置換し、モリブデン補因子合成ステップを継続できるようにする基質置換療法です。 亜硫酸塩を排除し、中枢神経系の症状を軽減し、A型MoCD患者の死亡率を低下させながら、モリブデン補因子依存性酵素を活性化します。

07メルフルフェン

メルフルフェン（メルファランフルフェナミドとしても知られています）は、オンコペプチドによって開発されました。 2月26日、FDAは、再発/難治性の多発性骨髄腫（MM）の成人患者の治療にデキサメタゾンとの併用を承認しました。 これは、FDAによって承認された最初の抗がんペプチド複合体です。 以前は、FDAから優先審査と希少疾病用医薬品のステータスが付与されていました。

この承認は、極めて重要な第2相臨床試験HORIZONの結果に基づいています。 この臨床試験では、再発/難治性のMM患者157人がペパクストとデキサメタゾンの併用療法を受けました。 試験結果は、併用療法が23.7％の全体的な寛解率に達し、寛解期間の中央値が4.2ヶ月であることを示しました。

MelflufenはGGquot;ファーストインクラスGGquot;です。 ペプチド結合薬。 オンコペプチドGG＃39を使用します。 アルキル化剤フェルファランをアミノペプチダーゼを標的とするペプチドと結合させる独自のペプチド薬物複合体（PDC）プラットフォーム。 一緒。 メルフルフェンは、その親油性のためにMM細胞に迅速に取り込まれ、細胞内でペプチダーゼによって急速に加水分解され、それによって親水性アルキル化剤を放出します。

アミノペプチダーゼは腫瘍細胞、特に進行がんや変異複合体の多い腫瘍で過剰発現しています。 インビトロ実験では、メルフルフェンは細胞内のアルキル化剤の濃度を高めることができ、MM細胞を殺すその能力はそれが運ぶアルキル化剤のそれより50倍高い。