カポジ肉腫（KS）ヘビー級：唯一の経口および最初の新薬 20 年、ブリストル・マイヤーズスクイブポマリスト（ポマリドマイド）は米国により承認されました！

ブリストル・マイヤーズスクイブ（BMS）は最近、米国食品医薬品局（FDA）がカポジ肉腫（カポジ肉腫）、KS）患者の治療のための抗腫瘍活性を有する免疫調節剤であるポマリスト（ポマリドマイド）を承認したことを発表しました、具体的には：（{{2}}）疾患が非常に効果的な抗レトロウイルス薬（HAART）に対する耐性を発達させているエイズ関連のカポジ肉腫患者。 （2）HIV陰性のカポジ肉腫患者

Pomalystは、カポジGG＃39;肉腫（KS）の治療が 20 年以上前から承認されている唯一の経口薬であり、最初の新しい治療薬であることは特筆に値します。エイズ関連のカポジGG＃39;肉腫の患者は、医師GG＃39;の推奨に従って、HAARTを使用してHIVを治療し続ける必要があることを指摘しておく必要があります。

Pomalystは、上記のカポジGG＃39の肉腫の適応症を治療するためのFDA GG＃39;の迅速な承認、画期的な薬剤適格性（BTD）、オーファンドラッグ適格性（ODD）を受け取りました。この迅速な承認は、フェーズI / IIのオープンラベルの単群臨床試験（12-C-0047）の総奏効率（ORR）データに基づいています。これらの適応症の継続的な承認は、確認試験における臨床的利点の検証と説明に依存します。

カポジGG＃39;肉腫はまれな癌で、通常は皮膚病変として現れますが、肺、リンパ節、消化器系など、体の他の部分にも発生することがあります。米国では、この疾患の年間発生率は100万分の1であり、主に免疫機能の低い人に影響を与えます。ポマリストは経口薬であり、カポジGG＃39の肉腫患者の治療に対して 20 年以上の承認を受けた最初の新しい治療法です。

ブリストル・マイヤーズスクイブの国際医療担当バイスプレジデントであるダイアンマクダウェル氏は、次のように述べています。このまれな疾患領域でのPomalystのさらなる研究により、患者に非常に必要とされる経口治療の選択肢を提供できるようになったことを嬉しく思います。 GGの引用;

国立がん研究所（NCI）のがん研究センター（CCR）のHIVおよびAIDS悪性腫瘍部門の責任者であるRobert Yarchan医学博士は、次のように述べています。 }; s肉腫、HIVの状態に関係なく。さらに、この薬は、カポジGG＃39の肉腫の治療に一般的に使用される細胞毒性化学療法薬とは異なる作用機序を備えた経口療法も提供します。 GGの引用;

処方情報のブラックボックス警告に記載されているように、ポマリストは胎児に害を及ぼす可能性があり、妊娠中の女性には禁止されています。 Pomalystは、制限付き配布プ​​ランであるPomalystREMS®を通じてのみ利用できます。ポマリストを投与されている患者では、深部静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、脳卒中が発生する可能性があり、血栓予防を行う必要があります。

この承認は、オープンラベルの単群フェーズI / II研究12-C-0047のデータに基づいています。この研究では、HIV陽性およびHIV陰性の症候性カポジGG＃39の肉腫患者（ほとんどが進行した疾患を有する）におけるPomalystの安全性、薬物動態、および有効性を評価しました。

裁判は、共同研究開発協定（CRADA）の下でロバート・ヤーチョアンが率いるチームによって行われた。合計 28 患者（18 HIV陽性および 10 陰性）は、 5 mgの用量でPomalystを投与され、1日1回経口投与しました{{5} }サイクル（ 28 日間のサイクル）。疾患の進行または許容できない毒性まで。この試験では、症候性の肺または内臓のカポジGG＃39の肉腫、静脈または動脈の血栓塞栓症の病歴、および凝固促進性疾患の患者は除外されました。治療コース全体を通して、患者は1日1回アスピリン 81 mgの血栓予防を受けました。治療の開始から最初の寛解が発生するまでの期間の中央値は、 1。8 か月（0.9-7。6）でした。

この研究の主要評価項目は、AIDS臨床委員会の癌委員会に従って調査者が調査した全奏効率（ORR、完全奏効[CR]、臨床完全奏効[cCR]、部分奏効[PR]を含む）でした。カポジに対する試験グループ（ACTG）肉腫反応基準が評価されました。

データは、すべての患者のORRが 71％（20 / 28; 95％CI：{{4}}、{{5 }}）のうち、{{6}}％（4 / 28）の患者がCRを達成し、 57％（16 / {{2} }）患者はPRを達成しました。すべての患者の寛解期間の中央値（DOR）は、 12。1 か月（95％CI： 7。6、16でした。 。8）。さらに、寛解のある患者のうち、 50％の患者が 12か月間のPomalyst治療中に寛解を維持しました。

実験室の異常を含む最も一般的な副作用（≥30％）は、好中球または白血球の絶対数の減少、クレアチニンまたはグルコースの増加、発疹、便秘、疲労、ヘモグロビン、血小板、リン酸塩、アルブミンまたはカルシウム減少、増加ALT、吐き気、下痢。患者の 11％（3 / 28）は、副作用のために永久に中止されました。新しい安全信号は見つかりませんでした。カポジGG＃3 9;の肉腫では、承認された適応症において、ポマリストの安全性は既知のポマリストの安全性と一致しています。

カポジ肉腫（カポジ肉腫、KS）はまれな癌で、通常は皮膚病変として現れますが、肺、リンパ節、消化器系など、体の他の部分にも発生することがあります。カポジGG＃39;の肉腫はカポジGG＃39;の肉腫関連ヘルペスウイルス（KSHV、別名ヒトヘルペスウイルスタイプ 8 [HHV-8]）が原因である、そして免疫機能が低下したHIV感染者に最もよく見られます。

抗レトロウイルス療法（cARTまたはHAART）の併用により、米国におけるカポジGG＃39の肉腫の発生率は減少しましたが、この疾患は依然として100万あたり約 6 症例の割合で発生しています人。カポジGG＃39;肉腫は、世界でエイズ治療が少ない地域でより一般的です。サハラ以南のアフリカとその他の地域では、カポジGG＃39の肉腫関連ヘルペスウイルス（KSHV）に感染する人が増えています。これは一部の国の男性に最もよく見られる腫瘍です。

ポマリストは、抗腫瘍活性を持つ免疫調節剤です。薬物は成人患者の治療に承認されたサリドマイドアナログです：（1）多発性骨髄腫（MM）の治療のためにデキサメタゾンと組み合わせて、具体的には、以前に少なくとも受けたことがある患者{{{{ 4}}}}治療（レナリドマイドおよびプロテアソーム阻害剤を含む）は、最後の治療中、または治療終了後 60 日以内に疾患の進行を示した。 （2）カポジGG＃39; s肉腫（KS）患者、特にAIDS関連のKS患者とHAART治療に失敗したHIV陰性のKS患者。