Mallinckrodt腎不全治療薬、FDAにより拒否

最近、FDAは稀な進行性腎不全の治療のためのテルリプレシンのMalinckrodt GG＃39;の申請を拒否しました。薬は以前にフェーズ3でその主な目標を達成し、諮問委員会の支持を得ましたが。

テルリプレシンは、V1受容体に選択的なバソプレシン類似体です。それはもともとOrphan Therapeuticsによって開発され、それを米国市場に導入しようとしました。最初の第3相臨床試験は主要評価項目を満たしていませんでしたが、この薬は10年以上前にFDAによって審査され始めました。結果は明らかで、FDAはオーファンを拒否しました。その後、イカリアはオーファンから北米でのテルリプレシンの市場権を取得しました。 2015年までにMallinckrodtは23億米ドルでIkariaを買収し、Terlipressin GG＃39;の北米市場の権利はついにMallinckrodt GG＃39;の手に渡りました。

昨年まで、この薬は1型肝腎症候群（HRS-1）の300人の患者を対象に第3相臨床試験を成功裏に実施しました。結果は、テルリプレシンを受けた患者の29％がHRS逆転を経験したことを示し（血清クレアチンレベルは14日目または退院時に2.25 mg / dL以上から1.5 mg / dLに低下しました）、プラセボ患者の患者はこの割合がわずか16％でした。そして、研究はその主要エンドポイントに到達しました。

しかし、7月の諮問委員会の前にFDAがブリーフィングドキュメントを発行したとき、予期しないトラブルが発生しました。 FDAは、血清クレアチンレベルに対するテルリプレシンの効果が臨床治療の結果に影響を与えるかどうかを検討するよう委員会に要請したと報告されています。

最終的に、委員会はテルリプレッシンGG＃39;の申請を支持して8対7で投票しましたが、すべてのFDA GG＃39;の懸念を緩和することに失敗したようです。完全な回答書で、Mallinckrodtは、第3相臨床試験で使用される代理エンドポイントが意味のある臨床的利益につながるかどうか（疑いを含むリスクを相殺できるか）についてFDAが疑問を持っていると述べましたFDAはより多くの情報が必要であると信じています。 HRS-1患者におけるテルリプレシンの利点がリスクを上回ることが支持されています。

Mallinckrodtの最高科学責任者であるSteven Romanoは、FDA GG＃39;の決定に同意することはできず、米国市場に薬を届けるためのあらゆる可能な方法を模索すると語った。以前は、他の企業がこの目標を達成しようとしました。

一連の問題により、Mallinckrodt GG＃39;の株価は今年、GGクオートとの議論を含む65％以上下落しました;金融債権者と訴訟請求者、GGクオート;そのため、同社はQGGアンプを放棄しました。前四半期のGG＃39の収益電話会議でのセッションです。 terlipressin GG＃39;の年間売上高は3億米ドルに達すると予想されていると報告されており、これにより、Mallinckrodt GG＃39;の現在のビジネス上の困難を緩和できます。